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艾曲泊帕-助力ITP患者安心生活

艾曲泊帕-助力ITP患者安心生活

原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)是一种以血小板减少为特征的获得性自身免疫性疾病,是临床最常见的出血性疾病之一[1]。 近年来随着“以患者为中心”医疗模式的不断推进,鼓励患者参与治疗决策,兼顾患者意愿,在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平,减少出血事件,关注患者健康相关生活质量(HRQoL)成了ITP治疗的基本原则[1]。 口服促血小板生成药物艾曲泊帕已被证实可长期维持安全稳定血小板计数,降低出血风险、提高健康相关生活质量,与ITP全球影响调研(I-WISh)中国亚组分析中医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合,让ITP患者不再惧怕时时处处需要警惕、为出血就诊担惊受怕,支持ITP患者回归社会、正常工作、无束生活[2]。 艾曲泊帕疗效与医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合 由102名医生和286例ITP患者参与的I-WISh中国亚组分析显示,医患双方均认为减少自发出血、维持安全稳定的血小板水平和改善生活质量是ITP最重要的三个治疗目标(图1)。 图1 I-WISh调研中医患双方认为ITP最重要的三个治疗目标 I-WISh中国亚组调研表明疲劳和对血小板计数不稳定的焦虑是困扰患者的主要因素(图2),超过90.0%的患者认为ITP对他们的工作或学习、日常事务、运动能力等产生了负面影响,在经历治疗后,对血小板计数波动的焦虑是ITP患者报告最显著的症状,有74.8%的患者报告了对此较严重的担忧,充分体现了患者对稳定血小板计数和改善生活质量的需求[2]。 图2 ITP治疗后的常见症状 大部分患者认为血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)能有效预防出血事件(88.1%)、 减轻症状(75.2%)和提高体能(72.0%),83.9%的国内患者对TPO-RA治疗的总体疗效表示满意[2]。而医生的治疗选择略有不同,若以持续有效为目标,55.9%(57/102)的医生会选择糖皮质激素,仅15.7%(16/102)的医生会选择TPO-RA。 艾曲泊帕是目前中国成人ITP诊断与治疗指南中唯一推荐的口服TPO-RA类药物[1]。随机双盲安慰剂对照研究RAISE,开放标签研究EXTEND,以及诸多循证医学证据表明:艾曲泊帕能够长期稳定维持安全血小板水平,显著减少出血风险,提高健康相关生活质量,助力ITP患者安心工作、生活[2-4]。 艾曲泊帕显著降低出血风险 RAISE研究为期6个月的治疗中,艾曲泊帕组与安慰剂组相比,有临床意义出血(WHO 2-4级)的几率降低65%(p=0.0008)(图3)[3]。EXTEND研究中,艾曲泊帕治疗后总体出血率下降,出血症状(WHO 1-4级)从基线时的57%下降到1年时的16%,且在长达数年的用药中持续减少出血[4]。 图3 RAISE研究中有临床意义出血(WHO 2-4级)的患者比例 艾曲泊帕长期维持安全稳定血小板计数 ITP国际专家共识2019建议有症状ITP患者应维持血小板水平稳定在20-30x109/L以上[5]。在RAISE和EXTEND两项研究中,治疗2周直至治疗结束期间,艾曲泊帕组患者中位血小板计数始终维持在50x109/L以上[3-4]。EXTEND研究是目前TPO-RA用于ITP最大宗的长期疗效安全性数据,血小板计数长期维持在安全水平以上最长达8.76年[4]。 图4 血小板计数≥30x109/L或≥50x109/L且两倍于基线的ITP患者的持续反应周数 艾曲泊帕显著改善ITP患者健康相关生活质量 RAISE研究第26周时艾曲泊帕治疗组患者SF-36v2量表8个维度评分中生理机能、生理职能、活力、社会功能和情感职能5个维度评分、SF-36v2总分和FACT-Th6评分相较基线时显著改善(图5),而安慰剂组患者并无此改善[3]。 图5 SF-36v2和FACT-Th6评分相对于基线时的平均变化 注:p值是每个治疗组从基线到第26周的评分变化。FACT-Th6,癌症治疗功能评估血小板减少6项短表;SF-36v2,简明健康测量量表第2版。 EXTEND研究中302名ITP患者HRQoL评估结果显示,艾曲泊帕治疗期间,ITP患者的疲劳(FACIT-F)评分和功能(FACT-Th6)评分在3个月内开始改善,并持续近5年(几乎所有时间点的p<0.05)。躯体健康(SF-36v2 PCS)总评分2.5年持续改善(图6)。综上,艾曲泊帕持续治疗可显著改善ITP患者的生活质量,包括缓解疲劳、改善躯体功能[6]。 图6 EXTEND研究中302名ITP患者的HRQoL 注:FACIT-Fatigue,癌症治疗功能评估疲劳量表评分;FACT-Th6,癌症治疗功能评估血小板减少6项短表;SF-36,简明健康测量量表;MEI-SF,动机及活力评分;PCS,躯体健康总评;MCS,精神健康总评 结语 ITP是一种慢性疾病,具有持续的出血风险,合理的治疗方法有助于改善患者的预后并提高患者生活质量[2]。I-WISh中国亚组调研表明,尽管经过治疗,我国ITP患者对长期稳定血小板计数和改善生活质量仍有较高未被满足的需求,大多数患者对TPO-RA治疗的总体疗效满意,因此我国医生可提高TPO-RA的使用率。 艾曲泊帕是目前中国成人ITP诊断与治疗指南中唯一推荐的口服TPO-RA类药物[1]。RAISE、EXTEND以及其他临床研究表明,艾曲泊帕可长期维持安全稳定血小板计数,降低出血风险,改善患者健康相关生活质量,与I-WISh调研中医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合,全方位满足患者治疗需求,助力患者回归正常工作生活。 虽然ITP患者对TPO-RA治疗的总体疗效满意度最高,但我国医生倾向使用的治疗方式和患者反馈的最佳治疗方式有所不同。提示在未来的治疗中医患双方需要相互沟通,共同决策,有针对性地调整治疗措施,最大化患者获益。
淋巴瘤患者化疗所致血小板减少症治疗新方法

淋巴瘤患者化疗所致血小板减少症治疗新方法

化疗所致血小板减少症(CIT)是淋巴瘤患者化疗后常见的不良反应,不仅会增加出血风险,还会导致化疗剂量降低,化疗时间延迟,甚至治疗中断,从而影响临床疗效和患者生存,并增加医疗费用[1]。目前,淋巴瘤CIT治疗方法有限,主要包括血小板输注、rhTPO(重组人血小板生成素)和rhIL-11(重组人白细胞介素11)治疗[1]。血小板输注会出现输注相关并发症且有传染病感染风险,rhIL-11治疗指数狭窄且有显著副作用,rhTPO仅适用于实体瘤患者,需要探索淋巴瘤CIT治疗新方案[1]。 艾曲泊帕是一种口服小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),在成人慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)中展现出良好的疗效[2]。最近多项研究报道艾曲泊帕治疗CIT疗效良好[3-4]。艾曲泊帕和rhTPO治疗淋巴瘤患者CIT的疗效和耐受性尚待进一步研究。近日,广东药科大学附属第一医院潘学谊教授团队发表了一篇评估艾曲泊帕治疗淋巴瘤患者CIT的疗效与安全性的文章,医脉通诚邀潘教授对本篇文献进行深度解读和点评[5]。 方法 | 单中心回顾性研究,三个队列:艾曲泊帕、rhTPO或未接受治疗的淋巴瘤CIT患者 研究入组了2017年4月至2020年9月在广东药科大学附属第一医院接受化疗后出现了3-4级血小板减少症(血小板计数<30×109/L)且接受了艾曲泊帕、rhTPO或未接受药物治疗的淋巴瘤患者153例。3组患者基线特征相当。艾曲泊帕起始剂量为50mg/d,当血小板计数低于10×109/L时,剂量调整为75mg/d。rhTPO组患者每天皮下注射15,000U。当血小板≥100×109/L,或超过基线50×109/L时,停止治疗。允许血小板输注支持治疗。 结果 | 艾曲泊帕——有效安全升板,降低出血风险,减少血小板输注 艾曲泊帕——显著提升血小板计数 在基线(第0天)血小板水平相当的情况下,艾曲泊帕和rhTPO在第5天显著升高了血小板计数,并在第7天和第10天保持着这一显著差异。然而,艾曲泊帕组和rhTPO组之间的差异无统计学意义(P=1.000、0.187、0.598;表1和图1)。 表1 三组的血小板计数及比较 注:数据为平均值±SD。 a P值比较了三组之间的血小板计数。 b 定义为治疗开始后(或对照组患者入组后)观察到的最低血小板计数。 c 第0天和第3天之间血小板计数比较的P值。 d 第0天和第5天之间血小板计数比较的P值。 e 第0天和第7天之间血小板计数比较的P值。 f 第0天和第10天之间血小板计数比较的P值。 图1 三组治疗期间的平均血小板计数 血小板计数<50×109/L的持续时间,艾曲泊帕组为6.25±2.61天,rhTPO组持续5.48±2.62天,两组相当(P=0.599),均显著短于对照组[(8.33±3.98)天,P=0.036,0.000)。艾曲泊帕组在6.33±2.31天时血小板计数恢复至50×109/L以上,rhTPO组需要5.44±2.57天恢复,两组血小板计数恢复至50×109/L以上所需的天数具有可比性(P=0.508),亦显著短于对照组[(8.32±2.53)天,P=0.001,0.000]。三组血小板计数恢复到≥75×109/L所需天数的趋势相似,艾曲泊帕组需要7.43±2.54天,rhTPO组需要6.56±3.78天,显著低于对照组[(9.61±2.55)天,P=0.004,0.000]。 艾曲泊帕——降低2-3级及总体出血率 治疗期间2-3级出血发生率,艾曲泊帕组为5.9%,rhTPO组为4.0%,对照组为11.5%(图1)。研究期间未发生4级出血。对照组的总体出血率(1-4级)显著高于艾曲泊帕组(P=0.031)和rhTPO组(P=0.017),艾曲泊帕组和rhTPO组治疗之间无统计学差异(P=0.776)。 图1 三组出血患者比例(参照WHO分级) 艾曲泊帕——降低血小板输注患者比例 艾曲泊帕组、rhTPO组和对照组分别有54.9%、50.0%和75.0%的患者接受了至少1 个单位的血小板输注,对照组血小板输注率明显更高(P<0.05)。而艾曲泊帕组和rhTPO组之间血小板输注率的差异无统计学意义(P=0.622)。 艾曲泊帕——耐受性良好 治疗相关不良事件(AE)发生率,艾曲泊帕组为13.7%,rhTPO组为12.0%,这些AE都是轻微和短暂的,没有报告严重的AE。总体而言,艾曲泊帕和rhTPO耐受性良好。 结论 | 艾曲泊帕可作为淋巴瘤CIT治疗新方法 国内这项大样本观察性研究结果表明,艾曲泊帕组相比对照组显著增加血小板计数、缩短血小板恢复时间、减少出血风险与血小板输注率,且其在真实临床实践中耐受性良好,说明艾曲泊帕可作为淋巴瘤患者CIT治疗新方法。 专家点评 CIT会带来诸多不良结果,包括:①增加出血风险。出血风险的增加随血小板计数的降低而加倍,当血小板计数<20×109/L时出血风险为10.1-17.7%,当<10×109/L时风险达18.4-40.1% [6]。②导致化疗剂量降低和治疗延迟。调查显示25.6%的化疗周期由于CIT而推迟化疗时间或者减少了化疗剂量[1,7]。③影响临床疗效和患者生存,特别是未能对血小板输注产生足够反应的患者[7]。④增加治疗费用。一项回顾性研究显示,发生CIT的治疗周期的医疗费用比无CIT的治疗周期增加1037美元/周期[8]。 多项随机研究评估了艾曲泊帕治疗CIT的疗效和安全性。实体瘤数据显示,艾曲泊帕治疗相比安慰剂缩短了接受基于吉西他滨化疗患者的血小板计数恢复时间,减少了血小板减少症引起的剂量减少或者治疗延迟,并且耐受性良好[3,9]。血液肿瘤数据显示,晚期骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病患者可耐受每天300mg的艾曲泊帕[10]。本研究中,艾曲泊帕在增加血小板计数,减少血小板恢复时间,减少出血风险与血小板输注率方面的疗效与已获批用于重度CIT治疗的rhTPO相当,显著优于对照组,并且艾曲泊帕治疗期间的不良反应轻微且短暂,说明艾曲泊帕可作为淋巴瘤患者CIT治疗的安全有效选择。 目前国内外有多项关于艾曲泊帕治疗CIT的II/III期研究(NCT02093325、NCT01147809)正在进行中,包括中国血液病研究所开展的NCT04600960研究[11]。期待这些前瞻性研究的最终结果,也期待艾曲泊帕给淋巴瘤CIT患者带来更多获益。
成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020版)更新要点

成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020版)更新要点

侯明教授首先对本次指南更新的背景进行了介绍。美国血液学会于2019年发布了原发免疫性血小板减少症(ITP)诊治指南,同年国际ITP工作组也更新了ITP诊断治疗的共识报告,其中均包含大量来自中国的临床试验结果和循证医学证据
血小板减少治疗方法哪种效果好

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“血小板减少治疗方法”血小板减少是一类比较常见的出血性疾病,它的出现使血小板的寿命大大的降低,那么,怎样降低血小板减少对人们的伤害呢?治疗血小板减少的方法如此之多,怎样选择一家正规的、专业的、权威的医院呢,下面就来看一下治疗血小板减少的最新疗法——袁氏疗法。
血小板减少的危害及食疗方法

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血小板减少的危害: 据专家介绍,血小板的功能是很强大的,止血作用、凝血作用、营养和支持毛细血管内皮等功能都需要血小板来完成。血小板减少是一类比较常见的出血性疾病,它的出现使血小板的寿命大大的降低,那么,小板减少对人体的伤害都有哪些呢?
血小板减少的危害,你了解吗

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血小板减少的危害血小板是由骨髓中成熟的巨核细胞的细胞质脱落而成的,每个巨核细胞可产生2000-7000个血小板。它的主要功能是凝血和止血,修补破损的血管。血小板在止血、伤口愈合、等生理和病理过程中起着关键的作用。血小板低是外周血中血小板减少而导致皮肤粘膜及内脏出血的疾病,是临床常见的以凝血功能障碍、出血为特点的一组疾病。
血小板低吃什么食物好,饮食禁忌有哪些?

血小板低吃什么食物好,饮食禁忌有哪些?

【血小板低吃什么食物好】血小板低的危害有大有小,小的体现一般是患者会出现头晕、精神萎靡不振的现象,比如说经常性的牙龈出血、鼻腔出血;大的体现一般是危及患者的生命,比如说术后大出血、肠胃大出血。由于血小板低的危害具有普遍性,所以说日常饮食中多加注意是很有必要的。那么应注意哪些呢?
什么是血小板减少性紫癜,有哪些症状

什么是血小板减少性紫癜,有哪些症状

什么是血小板减少性紫癜? 血小板减少性紫癜(ITP)亦称原发性或免疫性血小板减少性紫癜,其特点是外周血小板显著减少,骨髓巨核细胞发育成熟障碍,临床以皮肤粘膜或内脏出血为血小板减少性紫癜的主要表现,血小板减少性紫癜分为原发性和继发性两类。根据发病年龄、临床表现、血小板计数、病程长短及预后将血小板减少性紫癜分为急性及慢性两种,二者发病机理及表现有显着不同。
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