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血小板减少

血小板减少性紫癜的激素依赖问题

特发性血小板减少性紫癜，临床比较常见的一种出血性疾病，在西医来讲，首选与基本治疗就是糖皮质激素疗法，然而，这种激素，尽管对于大多数患者来说，近期疗效是不错的，远期疗效却让大家困惑，为难，不知所措! 何也?激素治疗，相当部分患者是有效的，就是这有效的“假象”，让你到了一定时间如同“鸡肋”一般，离他不行，弃之不能!造成许多激素的不良反应般“灾难”!诸如：满月脸，水牛背，激素纹，下肢浮肿，“大腹便便”，“青春痘”，甚至出现糖尿病，高血压等等表现，如此的“玷污”了患者青春靓丽的形象，好不伤心!尽管病人出现上述情况，明知是激素惹的祸，又不轻易敢言放弃，因为许多病患需要服用一定剂量的激素，方才保持血小板在正常计数或者安全范围，这般情况，在医学上就称之为：激素依赖! 临证之时，常常遇到这样尴尬的情况，帮助病患克服经过反复探讨、摸索，李大夫从中医医理角度，认为“肝藏血”、“脾统血”，肝脾如果不和，则生“肝失藏血”与“脾不统血”，易发血溢脉外的出血病证，亦即特发性血小板减少性紫癜;如何调和肝脾，调肝为主，还是扶脾为主，如何在调和肝脾的基础上，辨证加减滋阴清热，活血化瘀，清肝凉血，健脾益气，才可以获得良好效果呢?依照我的经验，摸索出一套比较成熟的经验，通过临床实践，帮助相当病患接触了上述痛楚，克服了激素的依赖，从此恢复了青春靓丽的形象! 叶某，男，因患血小板减少性紫癜，在西医医院服用激素，起初效果欠佳，后来增加剂量，血小板提升到70多，然而稍微减量，血小板如同乘坐滑梯一般，蹭蹭往下掉，不得已，继续坚持较大剂量服用，出现激素依赖，不良反应明显，形象的改变，使得患者出门工作都感畏难，让他“痛苦不堪”!经人介绍，前来我院二沙分院就诊，经过识病辨证，予以调和肝脾为基本方，配以滋阴清热解毒药味治疗，1.5月下来，逐渐减撤到基本维持剂量，血小板不但没有像从前那样显著下降，反而恢复并保持正常水平，更加惊喜的是脸上痘痘没有了，将军肚子消失了，满月的脸恢复了......，有了自信，正常上班了，昨天下午他来复诊，激素停止3个月，完全健康状态! 有着类似病情的患者，不要担心，看到叶先生的效果，就看到了你不久将来的惊喜情景，不要担心，快来就诊，如何克服激素依赖，找找李大夫，帮助你来出招! 衷心祝愿患者你早日康复!

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关于血小板减少症：帮你答疑解惑！

血小板减少症对我们大多数人来说都是一种很陌生的疾病，正是由于对这一疾病缺乏了解，很多患者在被诊断后都会产生恐慌。为了让大家对这种疾病有更多的了解，减少患者和家属的恐慌心理，我们为大家整理了关于血小板减少症的常见问题，并对其一一解答，希望能够对大家有所帮助。什么是血小板减少症? 正常人血液中的血小板数量大约为100~300×109/L，当由于各种原因引起血小板减少，数量低于100×109/L，就被定义为“血小板减少症”。为什么会发生血小板减少症? 血小板减少症发生的主要原因有三个： 1血小板生成减少血小板生成减少的病因可分为遗传性和获得性。遗传性病因主要包括 Fanconi贫血，先天性伴畸形无巨核细胞血小板减少症，May-Hegglin异常等遗传病;获得性病因主要包括再生障碍性贫血、白血病、骨髓纤维化等血液系统疾病引起，还有化疗药物，辐射，及维生素b12、叶酸缺乏等原因。 2血小板破坏过多血小板破坏增加可分为免疫因素引起和非免疫因素引起，免疫因素引起主要由于体内产生抗血小板抗体，致使血小板破坏过多及数量减少，由免疫因素引起的血小板减少疾病主要包括：免疫性血小板减少症、系统性红斑狼疮、抗磷脂综合征、药物诱导的免疫性血小板减少等。非免疫因素引起的血小板破坏增加的疾病主要包括：血栓性血小板减少性紫癜，妊娠，感染等。 3血小板分布异常血小板的分布异常指血小板在脾内阻滞，致使血液中血小板数量减少，主要见于各种原因导致的脾机能亢进或脾肿大引起。血小板减少症会导致什么后果? “血小板”是我们血液中非常重要的成分，主要功能是凝血和止血，修补破损的血管。因此，血小板减少带来的影响主要是凝血功能的紊乱，即全身各种出血和出血后止血困难，主要症状如下： 1.多发性瘀斑，最常见于小腿;或在受轻微外伤的部位出现小的散在性瘀斑; 2.粘膜出血，如鼻出血，胃肠道出血(吐血，便血)，泌尿生殖道出血(尿血)和阴道出血(月经量多或淋漓不尽)等; 3.手术后大量出血; 4.胃肠道大量出血和中枢神经系统内出血可危及生命。血小板减少症怎么治疗? 血小板减少症的治疗原则主要有对因治疗及对症治疗。对因治疗主要是积极治疗原发病，如：对于免疫性血小板减少，可以采用糖皮质激素、丙种球蛋白以及脾切除治疗;对于再生障碍性贫血可采用促进造血、免疫抑制方案等治疗。对症治疗主要有加强止血治疗、升血小板治疗、血小板输注等。中医辨证论治，应用益气养阴、健脾利湿、疏肝和络、凉血祛瘀等治法对提升血小板计数有较好效果。血小板减少症能治愈吗? 血小板减少症能否治愈，主要取决于引起血小板减少的原因。如果是急性免疫性血小板减少一般能较快获得治愈，慢性者则有可能转为难治;如果引起血小板减少的原因是服用了某些药物，只要及时停止使用这些药物就可以使血小板恢复正常;如果是因为脾功能亢进，切除脾脏后也有可能治愈;而如果是因为骨髓的造血功能障碍，治愈率偏低。所以，一旦出现血小板减少，应及时前往医院，查明病因，早期诊断及治疗。血小板减少症患者日常生活中需要注意什么? 严格遵守医嘱治疗和用药。密切观察病情变化，定期复查。发病较急，出血严重者需绝对卧床。缓解期应注意休息，避免过劳，避免外伤。慢性紫癜者，则可根据体力情况，适当进行锻炼。饮食宜软而细。如有消化道出血，应给予半流质或流质饮食，宜凉不宜热;忌用刺激性或容易生热上火的食品和调味品，食后可能助火上炎，使病情加重，血虚阴虚者则使阴血更伤;脾虚可稍多进肉、蛋、禽等滋补品，但亦要注意不要过于温补;有血热表现者可适当多摄入蔬菜水果、绿豆汤、莲子粥等。疾病活动期或血小板计数较低时，一般忌食发物如鱼、虾、蟹、腥味之食物。若本病为药物过敏或有过敏史者，应在用药时注意避免使用致敏药物。紫斑若有皮肤瘙痒者，可用炉甘石洗剂涂擦。注意皮肤清洁，避免过度抓挠，以防抓破感染。平素可常服中药药膳调理。调节情绪，避免情绪波动或精神刺激;避风寒，注意保暖，谨防感冒。

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MYH9相关血小板减少症

MYH9(非肌性肌球蛋白重链 9)相关疾病 (MYH9-RD) 是一组常染色体显性遗传性疾病，所有患者均以“血小板巨大、血小板减少及 Dohle 体样中性粒细胞包涵体为特征[1]。随着时间推移，大多数患者会出现非先天性的血液系统外表现，如感音神经性听力受损、早老性白内障和肾病，往往进展为终末期肾病和慢性肝损伤[2, 3]。 MYH9-RD 是由 MYH9基因突变引起的，MYH9基因位于染色体 22q12.3-13.1 上，由 41 个编码外显子组成，这些外显子编码非肌性肌球蛋白重链 IIA (NMMHC-IIA) [4-6]，这是一种参与胞质分裂、吞噬作用、细胞迁移和细胞形状维持的细胞骨架收缩蛋白[2, 7–9]。 MYH9基因突变可影响造血系统以外的其他器官系统，尤其是内耳、晶状体和肾脏的足细胞。在 2000 年发现致病基因 MYH9 [6] 之前，根据不同临床表现组合，MYH9-RD患者被诊断为 May-Hegglin 异常、Sebastian 综合征、Epstein 综合征或 Fechtner 综合征 [6, 10, 11 ]。这四种综合征不是不同的疾病实体，自 2003 年始被认为是一种单一疾病统称为 MYH9-RD [1]。MYH9-RD 一词涵盖了所有具有 MYH9基因致病性变异的个体，这些个体呈现出典型的先天性血液学特征即巨血小板减少症和中性粒细胞中 MYH9 蛋白的聚集(Dohle 体样包涵体)，并可能在生命过程中出现该病的一种或多种血液外表现。 MYH9-RD 被认为是一种罕见病，但又是遗传性血小板减少症中最常见的一种类型，MYH9-RD 已在世界范围内得到诊断，没有证据表明不同人群的患病率存在差异。既往认为该病发病率约为 1/100 000，意大利MYH9-RD登记处的一项研究显示患病率至少为 3.75:1,000,000。由于轻症患者通常偶然被发现，而重症患者常被误诊为其他疾病，因此预计实际患病率会更高( 1/ 20 000~25 000)，其中新发突变约占 30%[1213]。Rabbolini 等[14]报道 NGS 确诊的 17 例 MYH9RD 患者有 16 例误诊，其中 6 例被误诊为 ITP。北京儿童医院报道的一组病例中新发突变多见(5/7)，缺乏阳性家族史，骨髓细胞形态学与 ITP 相似，该组患儿年龄偏小，因此非血液系统并发症检出率低，早期仅表现为血小板减少，与 ITP难鉴别。 7 例患儿均存在误诊误治，1 例患儿甚至因免疫治疗无效行脾栓塞术。该病由于血小板体积巨大，MPV 超出检测上限，血细胞分析仪难以识别，误认为其他细胞致使机测血小板计数减少及MPV测不出，但通过人工显微镜下目测发现血小板实际值减少并不明显，出血表现多轻微，故在临床工作中亟需提高对该病的识别，避免不当甚至错误的治疗。[15] 【临床表现】 MYH9-RD 的临床特征包括出生时即出现的血液学特征，即巨大血小板(超过40% 的血小板直径 >3.9 μm)、血小板减少症(血小板计数 <150×109/L )，以及 MYH9 蛋白在中性粒细胞胞浆中聚集而形成的包涵体。大多数患者在其一生中会出现一种或多种血液系统外表现，包括感觉神经性听力受损、肾脏疾病(最初表现为肾小球肾病)、早老性白内障及肝酶升高。[16.17] 1.血液系统表现：所有 MYH9-RD 患者从出生起就存在巨大血小板。“血小板减少”可以从轻微到严重。血小板计数通常保持稳定。少数患者血小板计数处于正常范围下限，巨大血小板和中性粒细胞 MYH9 蛋白包涵体是这些患者的唯一表现。自发性出血倾向是否存在和严重程度与血小板减少的程度相关。大多数患者无自发性出血或只是容易“瘀青”，只有在外伤、手术及有创操作后才有明显出血风险。大约 30% 的 MYH9-RD 患者有自发性皮肤黏膜出血，主要是月经过多、鼻出血和牙龈出血。危及生命的出血很少见。 2.血液系统外表现：一项研究显示约有 50% 的患者存在感音神经性听力受损，平均发病年龄为 31 岁。并且随着时间的推移，预计大多数患者都会发生感音神经性听力受损 [16]。从10岁到60岁，听力受损的发病率是均匀分布的。在出现听力受损的患者中，36% 在 20 岁之前出现，33% 在 20 至 40 岁之间出现，31% 在 40 岁后出现。听力受损通常是双侧的。诊断后，尽管少数患者听力受损程度保持稳定，但多数患者听力受损程度通常会随着时间推移而进展。早发性听力受损通常进展得更快，并可导致重度耳聋 [19]。听力受损影响日常生活的比例高达 90% [16]。肾小球肾病可表现为蛋白尿和镜下血尿。然而，在 MYH9-RD 中，血尿也可能由血小板减少而非肾小球病变引起，因此，蛋白尿是肾小球受累的更可靠证据。肾小球肾病的平均发病年龄为 27 岁， 72% 的患者在 35 岁之前被诊断。大多数患者的肾损伤将进展为终末期肾病 (ESRD)，进展为 ESRD 的总体年发生率为 6.79 %。中位随访 36 个月后， 64% 发展为慢性肾病，43% 发展为 ESRD [16]。在某些情况下，肾损伤也可能发生较晚或进展较慢。白内障的平均发病年龄为 37 岁，但也有先天性白内障的报道。大多数患者的白内障是双侧的且随着时间的推移而进展。肝酶水平升高：升高的天冬氨酸氨基转移酶(AST)和/或丙氨酸氨基转移酶(ALT)通常随时间保持稳定。一些患者的肝酶水平正常。尚未有任何进展为肝衰竭的报告[18,20]。 3. 基因型与临床表型的关系：与存在MYH9尾部结构域致病变异的患者相比，具有 MYH9头部结构域致病变异的患者常存在更严重的血小板减少症。发生肾损伤、听力受损以及白内障的风险取决于特定的 MYH9 致病性变异[16]。迄今为止，尚未发现与“肝酶升高”显着相关的基因型[18]。 (1)MYH9蛋白的精氨酸残基 702 密码子中的致病变异(位于头部结构域的短功能 SH1 螺旋中)与最严重的表型相关。具有 Arg702 替换的患者会出现严重的血小板减少症(血小板计数通常 <50×109/L)，并且预计所有患者都会在 40 岁之前发生肾病和严重的听力受损。此外，这些患者的肾病通常会迅速进展为 ESRD。 (2)随着时间推移，p.Asp1424His替换的患者发生血液外表现呈中高风险。预计所有这类患者均会在 60 岁之前出现听力受损，大多数患者在 60 岁之前发生肾病，白内障风险高于其他基因型患者。 (3)编码 SH3 样基序与头部结构域上部 50-kd 子结构域之间连接残基的致病变异或导致精氨酸残基 1165 替换的变异与听力受损的高风险相关(预计所有患者均会在 60 岁之前发生听力受损)，但肾病和白内障的风险较低。 (4)p.Asp1424Asn 与 p.Glu1841Lys 替换，以及导致 MYH9 蛋白羧基末端非螺旋尾段改变的无义或移码致病突变，与随着时间推移发生临床表现的低风险相关。因此，巨血小板减少症通常是这类患者终生唯一与临床相关的疾病特征 [16]。 4.外显率：对于以下先天性特征，外显率是完全的。这些特征包括(1)伴有巨血小板的大血小板增多症，(2)中性粒细胞中 MYH9 蛋白聚集体(包涵体)，(3)除极少数患者血小板计数刚好高于临界值 (150 × 109/L) 以外，绝大多数患者存在血小板减少症。但感觉神经性耳聋、肾小球肾病、早老性白内障和肝酶升高的发病和严重程度不同。 5.术语演变：过去，MYH9-RD 曾被称为 Epstein 综合征、Fechtner 综合征、May-Hegglin 异常、Sebastian综合征(Sebastian 血小板综合征)和常染色体显性耳聋 17(DFNA17)。前四种表型均以血小板减少症伴巨血小板为特征，根据血涂片中性粒细胞中 D?hle 样小体的存在以及 MYH9-RD 其他表现的不同组合进行分类(见表 2)。 DFNA17 最初被认为源自单一 NM_002473.5:c.2114G>A (p.Arg705His) 致病性变异导致的感觉神经性听力受损 [26]。然而，随后的研究发现，“p.Arg705His替代”杂合子患者也可出现 MYH9-RD 的其他典型表现[27, 28]。【实验室检查】 1.血小板异常血小板减少：血小板计数 <150×109/L 大血小板增多：出生时即出现大血小板增多是 MYH9-RD 的标志，是重要的提示信息。据报道， 125 名 MYH9-RD 患者的平均血小板直径为 4.5 μm(95% 置信区间，4.2-4.8μm)，而 55 名健康对照者的平均血小板直径为 2.6 μm(95% 置信区间，2.4-2.7)[21]。在 MYH9-RD 患者的血涂片检查中，总能出现巨大血小板(即比红细胞大的血小板)。此外，平均血小板直径 >3.7 μm 和/或 >40% 的血小板直径大于 3.9 μm(相当于红细胞直径的一半)在 MYH9-RD 与其他血小板减少症的鉴别方面具有很好的敏感性与特异性。需要注意的是“血细胞分析仪”无法识别 MYH9-RD 患者的最大血小板，因此低估了血小板计数和大小。 MYH9致病性变异通常与血小板功能缺陷无关，因此MYH9-RD患者的血小板功能通常正常。 2.中性粒细胞异常 Dohle 样小体：MYH9-RD 患者的外周血涂片经常规染色后在显微镜下可观察到中性粒细胞胞浆中“模糊的”、略嗜碱性的包涵体(类似于感染患者的 Dohle 小体，系异常MYH9 蛋白的聚集体，而正常MYH9 蛋白在中性粒细胞胞浆中是均匀分布的)。需要注意的是，只能在 42%-84% 的 MYH9-RD 患者中发现 Dohle 样小体，因其可能非常模糊或微小[22，1, 17]。在MYH9-RD 患者免疫荧光染色的外周血涂片中可以观察到中性粒细胞胞浆中存在 MYH9 蛋白的典型聚集体(即Dohle 样小体)。这种包涵体在患者出生时及整个生命周期都存在，可以在所有 MYH9-RD 患者中检测到。因此，中性粒细胞胞浆的“免疫荧光染色”已被确定为 MYH9-RD 的诊断试验，其特异性和敏感性均接近 100% [22, 23, 24, 25]。 3. 肝酶升高血清丙氨酸氨基转移酶和/或天冬氨酸氨基转移酶升高，偶见血清 γ-谷氨酰转肽酶升高。 4. 基因检测 (1)单基因检测：首先进行 MYH9 的序列分析以检测小的基因内缺失/插入、错义、无义以及剪接点突变。需要注意的是，由于测序方法的局限性，可能无法检测到单外显子、多外显子以及全基因缺失或重复。因此，如果没有检测到变异，下一步应进行“靶向的”基因缺失及重复分析，以检测外显子和全基因缺失或重复。 (2)包含 MYH9 以及其他与鉴别诊断相关的多基因组合检测：最有可能以最合理的成本识别疾病的遗传病因，同时能限定性识别意义不确定的变异以及无法解释的临床表型所涉及的基因致病变异。 (3)基因组检测不需要临床医生确定可能涉及的基因。最常应用全外显子组测序，有时也可以应用全基因组测序。【诊断】对具有“提示性”临床表现及实验室特征的患者进行分子遗传学检测鉴定出MYH9基因存在杂合性致病变异即可诊断。值得注意的是，如果发现意义未明的杂合性 MYH9基因变异并不能确定或排除诊断。在这种情况下，通过对血涂片进行免疫荧光染色寻找中性粒细胞中是否存在MYH9 蛋白的典型聚集体(包涵体)是评估变异致病性的有用工具 [25]。分子遗传学检测方法包括基因靶向检测(单基因检测和多基因组检测)和全基因组检测(外显子组测序和基因组测序)的组合，具体如何选择取决于临床表型。基因靶向检测要求临床医生确定可能涉及哪些基因，而基因组检测则不然。具有“提示性特征”的患者可以应用基因靶向检测进行诊断，反之可应用基因组检测进行诊断。【鉴别诊断】 MYH9-RD的鉴别诊断包括获得性和其他遗传性血小板减少症以及胶原蛋白

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艾曲泊帕-助力ITP患者安心生活

原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)是一种以血小板减少为特征的获得性自身免疫性疾病，是临床最常见的出血性疾病之一[1]。近年来随着“以患者为中心”医疗模式的不断推进，鼓励患者参与治疗决策，兼顾患者意愿，在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，减少出血事件，关注患者健康相关生活质量(HRQoL)成了ITP治疗的基本原则[1]。口服促血小板生成药物艾曲泊帕已被证实可长期维持安全稳定血小板计数，降低出血风险、提高健康相关生活质量，与ITP全球影响调研(I-WISh)中国亚组分析中医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合，让ITP患者不再惧怕时时处处需要警惕、为出血就诊担惊受怕，支持ITP患者回归社会、正常工作、无束生活[2]。艾曲泊帕疗效与医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合由102名医生和286例ITP患者参与的I-WISh中国亚组分析显示，医患双方均认为减少自发出血、维持安全稳定的血小板水平和改善生活质量是ITP最重要的三个治疗目标(图1)。图1 I-WISh调研中医患双方认为ITP最重要的三个治疗目标 I-WISh中国亚组调研表明疲劳和对血小板计数不稳定的焦虑是困扰患者的主要因素(图2)，超过90.0%的患者认为ITP对他们的工作或学习、日常事务、运动能力等产生了负面影响，在经历治疗后，对血小板计数波动的焦虑是ITP患者报告最显著的症状，有74.8%的患者报告了对此较严重的担忧，充分体现了患者对稳定血小板计数和改善生活质量的需求[2]。图2 ITP治疗后的常见症状大部分患者认为血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)能有效预防出血事件(88.1%)、减轻症状(75.2%)和提高体能(72.0%)，83.9%的国内患者对TPO-RA治疗的总体疗效表示满意[2]。而医生的治疗选择略有不同，若以持续有效为目标，55.9%(57/102)的医生会选择糖皮质激素，仅15.7%(16/102)的医生会选择TPO-RA。艾曲泊帕是目前中国成人ITP诊断与治疗指南中唯一推荐的口服TPO-RA类药物[1]。随机双盲安慰剂对照研究RAISE，开放标签研究EXTEND，以及诸多循证医学证据表明：艾曲泊帕能够长期稳定维持安全血小板水平，显著减少出血风险，提高健康相关生活质量，助力ITP患者安心工作、生活[2-4]。艾曲泊帕显著降低出血风险 RAISE研究为期6个月的治疗中，艾曲泊帕组与安慰剂组相比，有临床意义出血(WHO 2-4级)的几率降低65%(p=0.0008)(图3)[3]。EXTEND研究中，艾曲泊帕治疗后总体出血率下降，出血症状(WHO 1-4级)从基线时的57%下降到1年时的16%，且在长达数年的用药中持续减少出血[4]。图3 RAISE研究中有临床意义出血(WHO 2-4级)的患者比例艾曲泊帕长期维持安全稳定血小板计数 ITP国际专家共识2019建议有症状ITP患者应维持血小板水平稳定在20-30x109/L以上[5]。在RAISE和EXTEND两项研究中，治疗2周直至治疗结束期间，艾曲泊帕组患者中位血小板计数始终维持在50x109/L以上[3-4]。EXTEND研究是目前TPO-RA用于ITP最大宗的长期疗效安全性数据，血小板计数长期维持在安全水平以上最长达8.76年[4]。图4 血小板计数≥30x109/L或≥50x109/L且两倍于基线的ITP患者的持续反应周数艾曲泊帕显著改善ITP患者健康相关生活质量 RAISE研究第26周时艾曲泊帕治疗组患者SF-36v2量表8个维度评分中生理机能、生理职能、活力、社会功能和情感职能5个维度评分、SF-36v2总分和FACT-Th6评分相较基线时显著改善(图5)，而安慰剂组患者并无此改善[3]。图5 SF-36v2和FACT-Th6评分相对于基线时的平均变化注：p值是每个治疗组从基线到第26周的评分变化。FACT-Th6，癌症治疗功能评估血小板减少6项短表;SF-36v2，简明健康测量量表第2版。 EXTEND研究中302名ITP患者HRQoL评估结果显示，艾曲泊帕治疗期间，ITP患者的疲劳(FACIT-F)评分和功能(FACT-Th6)评分在3个月内开始改善，并持续近5年(几乎所有时间点的p<0.05)。躯体健康(SF-36v2 PCS)总评分2.5年持续改善(图6)。综上，艾曲泊帕持续治疗可显著改善ITP患者的生活质量，包括缓解疲劳、改善躯体功能[6]。图6 EXTEND研究中302名ITP患者的HRQoL 注：FACIT-Fatigue，癌症治疗功能评估疲劳量表评分;FACT-Th6，癌症治疗功能评估血小板减少6项短表;SF-36，简明健康测量量表;MEI-SF，动机及活力评分;PCS，躯体健康总评;MCS，精神健康总评结语 ITP是一种慢性疾病，具有持续的出血风险，合理的治疗方法有助于改善患者的预后并提高患者生活质量[2]。I-WISh中国亚组调研表明，尽管经过治疗，我国ITP患者对长期稳定血小板计数和改善生活质量仍有较高未被满足的需求，大多数患者对TPO-RA治疗的总体疗效满意，因此我国医生可提高TPO-RA的使用率。艾曲泊帕是目前中国成人ITP诊断与治疗指南中唯一推荐的口服TPO-RA类药物[1]。RAISE、EXTEND以及其他临床研究表明，艾曲泊帕可长期维持安全稳定血小板计数，降低出血风险，改善患者健康相关生活质量，与I-WISh调研中医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合，全方位满足患者治疗需求，助力患者回归正常工作生活。虽然ITP患者对TPO-RA治疗的总体疗效满意度最高，但我国医生倾向使用的治疗方式和患者反馈的最佳治疗方式有所不同。提示在未来的治疗中医患双方需要相互沟通，共同决策，有针对性地调整治疗措施，最大化患者获益。

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淋巴瘤患者化疗所致血小板减少症治疗新方法

化疗所致血小板减少症(CIT)是淋巴瘤患者化疗后常见的不良反应，不仅会增加出血风险，还会导致化疗剂量降低，化疗时间延迟，甚至治疗中断，从而影响临床疗效和患者生存，并增加医疗费用[1]。目前，淋巴瘤CIT治疗方法有限，主要包括血小板输注、rhTPO(重组人血小板生成素)和rhIL-11(重组人白细胞介素11)治疗[1]。血小板输注会出现输注相关并发症且有传染病感染风险，rhIL-11治疗指数狭窄且有显著副作用，rhTPO仅适用于实体瘤患者，需要探索淋巴瘤CIT治疗新方案[1]。艾曲泊帕是一种口服小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，在成人慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)中展现出良好的疗效[2]。最近多项研究报道艾曲泊帕治疗CIT疗效良好[3-4]。艾曲泊帕和rhTPO治疗淋巴瘤患者CIT的疗效和耐受性尚待进一步研究。近日，广东药科大学附属第一医院潘学谊教授团队发表了一篇评估艾曲泊帕治疗淋巴瘤患者CIT的疗效与安全性的文章，医脉通诚邀潘教授对本篇文献进行深度解读和点评[5]。方法 | 单中心回顾性研究，三个队列：艾曲泊帕、rhTPO或未接受治疗的淋巴瘤CIT患者研究入组了2017年4月至2020年9月在广东药科大学附属第一医院接受化疗后出现了3-4级血小板减少症(血小板计数<30×109/L)且接受了艾曲泊帕、rhTPO或未接受药物治疗的淋巴瘤患者153例。3组患者基线特征相当。艾曲泊帕起始剂量为50mg/d，当血小板计数低于10×109/L时，剂量调整为75mg/d。rhTPO组患者每天皮下注射15,000U。当血小板≥100×109/L，或超过基线50×109/L时，停止治疗。允许血小板输注支持治疗。结果 | 艾曲泊帕——有效安全升板，降低出血风险，减少血小板输注艾曲泊帕——显著提升血小板计数在基线(第0天)血小板水平相当的情况下，艾曲泊帕和rhTPO在第5天显著升高了血小板计数，并在第7天和第10天保持着这一显著差异。然而，艾曲泊帕组和rhTPO组之间的差异无统计学意义(P=1.000、0.187、0.598;表1和图1)。表1 三组的血小板计数及比较注：数据为平均值±SD。 a P值比较了三组之间的血小板计数。 b 定义为治疗开始后(或对照组患者入组后)观察到的最低血小板计数。 c 第0天和第3天之间血小板计数比较的P值。 d 第0天和第5天之间血小板计数比较的P值。 e 第0天和第7天之间血小板计数比较的P值。 f 第0天和第10天之间血小板计数比较的P值。图1 三组治疗期间的平均血小板计数血小板计数<50×109/L的持续时间，艾曲泊帕组为6.25±2.61天，rhTPO组持续5.48±2.62天，两组相当(P=0.599)，均显著短于对照组[(8.33±3.98)天，P=0.036，0.000)。艾曲泊帕组在6.33±2.31天时血小板计数恢复至50×109/L以上，rhTPO组需要5.44±2.57天恢复，两组血小板计数恢复至50×109/L以上所需的天数具有可比性(P=0.508)，亦显著短于对照组[(8.32±2.53)天，P=0.001，0.000]。三组血小板计数恢复到≥75×109/L所需天数的趋势相似，艾曲泊帕组需要7.43±2.54天，rhTPO组需要6.56±3.78天，显著低于对照组[(9.61±2.55)天，P=0.004，0.000]。艾曲泊帕——降低2-3级及总体出血率治疗期间2-3级出血发生率，艾曲泊帕组为5.9%，rhTPO组为4.0%，对照组为11.5%(图1)。研究期间未发生4级出血。对照组的总体出血率(1-4级)显著高于艾曲泊帕组(P=0.031)和rhTPO组(P=0.017)，艾曲泊帕组和rhTPO组治疗之间无统计学差异(P=0.776)。图1 三组出血患者比例(参照WHO分级) 艾曲泊帕——降低血小板输注患者比例艾曲泊帕组、rhTPO组和对照组分别有54.9%、50.0%和75.0%的患者接受了至少1 个单位的血小板输注，对照组血小板输注率明显更高(P<0.05)。而艾曲泊帕组和rhTPO组之间血小板输注率的差异无统计学意义(P=0.622)。艾曲泊帕——耐受性良好治疗相关不良事件(AE)发生率，艾曲泊帕组为13.7%，rhTPO组为12.0%，这些AE都是轻微和短暂的，没有报告严重的AE。总体而言，艾曲泊帕和rhTPO耐受性良好。结论 | 艾曲泊帕可作为淋巴瘤CIT治疗新方法国内这项大样本观察性研究结果表明，艾曲泊帕组相比对照组显著增加血小板计数、缩短血小板恢复时间、减少出血风险与血小板输注率，且其在真实临床实践中耐受性良好，说明艾曲泊帕可作为淋巴瘤患者CIT治疗新方法。专家点评 CIT会带来诸多不良结果，包括：①增加出血风险。出血风险的增加随血小板计数的降低而加倍，当血小板计数<20×109/L时出血风险为10.1-17.7%，当<10×109/L时风险达18.4-40.1% [6]。②导致化疗剂量降低和治疗延迟。调查显示25.6%的化疗周期由于CIT而推迟化疗时间或者减少了化疗剂量[1,7]。③影响临床疗效和患者生存，特别是未能对血小板输注产生足够反应的患者[7]。④增加治疗费用。一项回顾性研究显示，发生CIT的治疗周期的医疗费用比无CIT的治疗周期增加1037美元/周期[8]。多项随机研究评估了艾曲泊帕治疗CIT的疗效和安全性。实体瘤数据显示，艾曲泊帕治疗相比安慰剂缩短了接受基于吉西他滨化疗患者的血小板计数恢复时间，减少了血小板减少症引起的剂量减少或者治疗延迟，并且耐受性良好[3,9]。血液肿瘤数据显示，晚期骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病患者可耐受每天300mg的艾曲泊帕[10]。本研究中，艾曲泊帕在增加血小板计数，减少血小板恢复时间，减少出血风险与血小板输注率方面的疗效与已获批用于重度CIT治疗的rhTPO相当，显著优于对照组，并且艾曲泊帕治疗期间的不良反应轻微且短暂，说明艾曲泊帕可作为淋巴瘤患者CIT治疗的安全有效选择。目前国内外有多项关于艾曲泊帕治疗CIT的II/III期研究(NCT02093325、NCT01147809)正在进行中，包括中国血液病研究所开展的NCT04600960研究[11]。期待这些前瞻性研究的最终结果，也期待艾曲泊帕给淋巴瘤CIT患者带来更多获益。

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成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020版）更新要点

侯明教授首先对本次指南更新的背景进行了介绍。美国血液学会于2019年发布了原发免疫性血小板减少症(ITP)诊治指南，同年国际ITP工作组也更新了ITP诊断治疗的共识报告，其中均包含大量来自中国的临床试验结果和循证医学证据

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血小板减少治疗方法哪种效果好

“血小板减少治疗方法”血小板减少是一类比较常见的出血性疾病，它的出现使血小板的寿命大大的降低，那么，怎样降低血小板减少对人们的伤害呢?治疗血小板减少的方法如此之多，怎样选择一家正规的、专业的、权威的医院呢，下面就来看一下治疗血小板减少的最新疗法——袁氏疗法。

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血小板减少的危害及食疗方法

血小板减少的危害: 据专家介绍，血小板的功能是很强大的，止血作用、凝血作用、营养和支持毛细血管内皮等功能都需要血小板来完成。血小板减少是一类比较常见的出血性疾病，它的出现使血小板的寿命大大的降低，那么，小板减少对人体的伤害都有哪些呢?

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血小板减少的危害,你了解吗

血小板减少的危害血小板是由骨髓中成熟的巨核细胞的细胞质脱落而成的，每个巨核细胞可产生2000-7000个血小板。它的主要功能是凝血和止血，修补破损的血管。血小板在止血、伤口愈合、等生理和病理过程中起着关键的作用。血小板低是外周血中血小板减少而导致皮肤粘膜及内脏出血的疾病，是临床常见的以凝血功能障碍、出血为特点的一组疾病。

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血小板低吃什么食物好，饮食禁忌有哪些?

【血小板低吃什么食物好】血小板低的危害有大有小，小的体现一般是患者会出现头晕、精神萎靡不振的现象，比如说经常性的牙龈出血、鼻腔出血；大的体现一般是危及患者的生命，比如说术后大出血、肠胃大出血。由于血小板低的危害具有普遍性，所以说日常饮食中多加注意是很有必要的。那么应注意哪些呢？

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什么是血小板减少性紫癜,有哪些症状

什么是血小板减少性紫癜？　血小板减少性紫癜(ITP)亦称原发性或免疫性血小板减少性紫癜，其特点是外周血小板显著减少，骨髓巨核细胞发育成熟障碍，临床以皮肤粘膜或内脏出血为血小板减少性紫癜的主要表现，血小板减少性紫癜分为原发性和继发性两类。根据发病年龄、临床表现、血小板计数、病程长短及预后将血小板减少性紫癜分为急性及慢性两种，二者发病机理及表现有显着不同。

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