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骨髓增生异常综合征治疗方法

骨髓增生异常综合征治疗方法

【概要描述】【骨髓增生异常综合征治疗方法】骨髓增生异常综合征前期症状表现不是很明显，一般很容易被人忽视；而晚期的患者会有面色苍白、疲乏、无力、体力活动后气促、心悸等症状出现，很少数患者会因血尿酸增高而发生继发性痛风性关节炎。骨髓异常综合征该如何进行治疗呢？骨髓增生异常综合征治疗方法都有哪些呢？

骨髓增生异常综合征治疗方法

【概要描述】【骨髓增生异常综合征治疗方法】骨髓增生异常综合征前期症状表现不是很明显，一般很容易被人忽视；而晚期的患者会有面色苍白、疲乏、无力、体力活动后气促、心悸等症状出现，很少数患者会因血尿酸增高而发生继发性痛风性关节炎。骨髓异常综合征该如何进行治疗呢？骨髓增生异常综合征治疗方法都有哪些呢？

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　　【骨髓增生异常综合征治疗方法】骨髓增生异常综合征前期症状表现不是很明显，一般很容易被人忽视；而晚期的患者会有面色苍白、疲乏、无力、体力活动后气促、心悸等症状出现，很少数患者会因血尿酸增高而发生继发性痛风性关节炎。骨髓异常综合征该如何进行治疗呢？骨髓增生异常综合征治疗方法都有哪些呢？

骨髓增生异常综合征常见的治疗方法有以下几种：
　　1、造血干细胞移植：造血干细胞移植没有任何毒副作用，具有更高的移植安全性。它主要是利用细胞具有自我更新能力，通过大剂量放、化疗，阻断原发疾病的发病机制，杀灭体内的肿瘤细胞、清除异常免疫细胞克隆等等，重建受者的正常造血、免疫系统，重塑身体机能，达到的目的。
　　2、细胞因子：可试用α-干扰素、EP0、G-CSF、GM-CSF。部分患者应用G-CSF、GM-CSF后骨髓原始细胞增加，应慎用。
　　3、诱导分化剂：全反式维甲酸(ATRA)20～40mg/d，α-D3 0.25～0.5μg/d，部分患者有效。
　　4、化疗：主要用于RAEB、RAEB-T患者。对年老、体弱患者常采用小剂量阿糖胞苷。对 <50岁、体质较好患者，可参照应用急性白血病的联合化疗方案。
　　5、骨髓增生异常综合征治疗方法一般治疗：严重贫血、血小板减少者可输全血及成分血。出现感染用抗生素控制。雄激素、糖皮质激素及环孢素A对少数患者有效。
　　6、无极血康中医医院袁氏疗法
　　“袁氏疗法”克服了传统治疗方式只能抑制“无能”细胞的复制，而不能正常分化血细胞的缺点，使之彻底清除体内病毒，并产生长久精确地免疫记忆，防止复发，使药物更好的吸收，诱导自身的免疫细胞增值，特异性的针对病毒和感染病毒的细胞，最重要的是对健康细胞无损伤。该疗法主要依靠重建自身免疫能力，达到血液正常造血、血细胞功能正常的效果。

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2024EHA大会抢先看 | 卡非佐米多项研究重磅亮相 2024-06-23
第29届欧洲血液学会（EHA）年会将于2024年6月13日-16日在西班牙马德里隆重举行。作为欧洲血液学领域规模最大的国际会议，每年都吸引着来自世界各地的专家学者，一起分享并探讨有关血液学的创新理念及最新的科学和临床研究成果。卡非佐米是一种特异性、不可逆的新一代蛋白酶体抑制剂，标志着多发性骨髓瘤（MM）治疗药物研发的重要进展。本次大会将公布多项其在MM和POEMS综合征领域的应用新进展。小编特将相关内容汇总成文，以飨读者！    卡非佐米联合方案治疗MM，行之有效，安全可控！   摘要号：PB2757   标题：EFFICACY AND SAFETY OF THE CARFILZOMIB COMBINATION REGIMEN FOR PATIENTS WITH MULTIPLE MYELOMA IN CHINA: A REAL-WORLD ANALYSIS   中国MM患者接受卡非佐米联合方案治疗的总缓解率（ORR）达81%，在新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）、首次复发、三线后、高危、既往耐药、合并髓外病变等亚组中，均展示出卓越的疗效，且安全可控。   结果：2021年中国批准了卡非佐米与地塞米松联合使用时的剂量为27 mg/m2，但仍缺乏真实世界数据。这项真实世界回顾性研究旨在评估卡非佐米联合方案治疗中国MM的疗效和安全性。研究共纳入61例患者，分为三组。A组包括9例接受卡非佐米一线治疗的NDMM患者；B组包括28例接受卡非佐米治疗的首次复发患者；C组包括24例接受卡非佐米作为三线或后续治疗的患者。治疗方案均为每周一次，剂量为36 mg/m2或70 mg/m2。   在48例疗效可评估患者中，卡非佐米联合疗法的ORR为81%，完全缓解（CR）率为13%，非常好的部分缓解（VGPR）率为10%，部分缓解（PR）率为58%。中位无进展生存期（PFS）未达到。   在亚组分析中，三组均显示了较高的ORR、CR和VGPR。具有 0、1 和2个高危因素患者的ORR分别为95%、66%和74%。根据既往耐药性的亚组分析显示，卡非佐米联合疗法仍然有效，ORR为90%，既往对蛋白酶体抑制剂（PI）耐药患者的ORR为50%，对免疫调节剂（IMiDs）耐药的患者ORR为100%，双重耐药患者的ORR为92%。24例无髓外病变患者的ORR为92%，而有髓外病变患者的ORR为100%。   最常见的血液学治疗期间出现的不良事件（TEAEs）是血小板减少（22%）、贫血（20%）、白细胞减少（20%）和中性粒细胞减少（16%）。值得注意的是，对于基线脑钠肽（BNP）正常或基线BNP升高的患者，卡非佐米联合治疗前后的BNP没有显著统计学差异。   结论：卡非佐米联合方案在治疗高危、既往耐药和有髓外病变的MM患者中表现出良好的疗效和安全性。同时，BNP值在治疗过程中也得到了控制。   摘要号：PB2733   标题：REAL-WORLD STUDY OF CARFILZOMIB-BASED CHEMOTHERAPY REGIMEN FOR THE TREATMENT OF MULTIPLE MYELOMA   卡非佐米联合方案治疗新诊断和复发/难治性MM患者，获得最高84.9%的ORR。在不同年龄段以及高危或有髓外病变的患者中，显示了一致的疗效和良好的安全性。   结果：在中国，MM的发病年龄呈年轻化趋势。该研究纳入了在四川省人民医院接受过至少2个周期卡非佐米治疗的65例MM患者，中位年龄66岁。在53例疗效可评价的患者中，14例接受卡非佐米作为一线治疗，20例在首次复发后接受卡非佐米治疗，14例接受卡非佐米作为三线或后续治疗，5例因对其他药物产生不良反应而改用卡非佐米。经过2个周期以卡非佐米为基础的化疗后，ORR为75.5%，其中32.1%达到PR，20.8%达到VGPR，7.5%达到CR，15.1%达到严格意义的完全缓解（sCR）。≥VGPR为43.4%。在53例患者的总体疗效评估中，最高ORR为84.9%，最高≥VGPR为71.7%，其中15.1%达到VGPR，18.9%达到CR，37.7%达到sCR。中位随访时间为8.0个月，中位PFS为12.0个月。在17例有髓外病变的患者中，ORR为76.4%，≥VGPR为47.1%。在基于mSMART分期的高危患者中，ORR为73.2%，≥VGPR为19.5%。不同治疗线数患者的PFS和总生存（OS）差异具有统计学意义（PFS：χ2=5.979，P=0.015；OS：χ2=4.879，P=0.027）。卡非佐米作为一线和首次复发治疗的疗效明显优于三线及三线后。   感染是最常见的不良反应（15.1%），其次是心血管AE（13.2%）。53例患者中无与治疗相关的死亡、输液反应或肿瘤溶解综合征。   结论：卡非佐米对MM患者有良好疗效，可作为新诊断和复发/难治患者的治疗选择。卡非佐米对髓外病变和基于mSMART分期的高危患者也有良好疗效。卡非佐米对年轻和老年患者都具有良好的耐受性和安全性，不良反应在可控范围内。   摘要号：PB2756   标题：EFFICACY AND SAFETY OF CARFILZOMIB PLUS POMALIDOMIDE AND DEXAMETHASONE AS SALVAGE THERAPY IN PATIENTS WITH RELAPSED/REFRACTORY MULTIPLE MYELOMA IN CHINA   KPd方案治疗RRMM患者ORR达86.8%。相较于已发表数据，CR、PR、VGPR和ORR组间比较差异显著。对70岁以上高龄患者也能取得VGPR的结果且多数患者可耐受。   结果：在中国，卡非佐米、泊马度胺和地塞米松（KPd）联合治疗MM的研究较少。这项回顾性研究则评估了KPd作为RRMM患者挽救疗法的有效性和安全性。共38例既往经过治疗的RRMM患者入组并接受了KPd治疗。经4个周期后，9例患者达到CR，15例患者达到VGPR，9例患者达到PR。ORR为86.8%。与已发表的数据相比，ORR、CR、PR和VGPR的组间比较差异显著（P<0.05）。在33例患者中，21例继续接受KPd方案，6例接受PD方案，5例继续接受达雷妥尤单抗维持治疗，3例因疾病进展进入其他临床试验。KPd方案与参照组B（cobimetinib+维奈克拉）相比，PFS无显著差异。OS在各组之间并无统计学差异。   对于6例1q21扩增但核型正常的患者，KPd方案似乎能够应对该高危风险因素。自体移植后复发的9例患者改用KPd方案后取得了积极的疗效，没有出现明显的血液毒性或其他AEs。在11例70岁以上的患者中，7例能够耐受KPd方案，并获得了VGPR的结果。   在安全性方面，AEs主要是中性粒细胞减少（89.5%）和贫血（63.2%）。仅3例患者出现了3级AEs，其他AEs均未超过2级。   结论：在中国，卡非佐米、泊马度胺和地塞米松联合疗法对RRMM患者显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和可控的安全性。   摘要号：P1992   标题：CLINICAL EFFICACY OF ISATUXIMAB PLUS CARFILZOMIB -DEXAMETHASONE IN RELAPSED/REFRACTORY MULTIPLE MYELOMA PATIENTS: A REAL-LIFE MULTI-CENTER RETROSPECTIVE EXPERIENCE   Isa-KD方案在RRMM患者中具有可观的疗效及良好的耐受性，最佳缓解ORR达84%，整体人群的中位PFS可达14个月。   结果：艾沙妥昔单抗与卡非佐米和地塞米松（Isa-KD）联合治疗RRMM方案的疗效和安全性仍有待探索。在这项多中心回顾性研究中，共纳入既往治疗线数为1-3线50例RRMM患者接受Isa-KD治疗。44%的入组患者为细胞遗传学高危，9例患者（18%）有髓外病变（EMD）。R-ISS分期I、II和III期的患者分别为18%、46%和16%。8%的患者出现严重肾功能障碍（肾小球滤过率<40ml/min）。大多数患者（82%）接受过自体造血干细胞移植（ASCT），其中52%接受来那度胺维持治疗；分别有38%和52%的患者来那度胺暴露和耐药。   整体人群的中位PFS为14个月，而在既往接受过多种治疗的患者中则较短（中位PFS未达到 vs 9个月，1线 vs ≥2线；危险比[HR]：2. 9; 95%CI: 1.1-7.4; P=0.02）。PFS在细胞遗传学高危为（9个月 vs 未达到；HR: 2.5; 95%CI:0.9-7.3; P=0.07），在EMD为（14 vs 19个月；HR: 2.1; 95%CI:0.7-6.1; P=0.14）。之前暴露过抗CD38药物与较差的预后显著相关（中位PFS：7个月 vs 19个月，抗CD38药物治疗 vs 未经过抗CD38药物治疗；HR：4.6；95%CI：1.5-14；P=0.003）。   治疗1个月后的ORR为74%，血液学指标持续改善，最佳缓解ORR为84%，其中CR为14%，VGPR和PR分别为50%和20%，达到最佳缓解的中位时间为3个月。数据截止时的中位随访时间为12个月，中位OS尚未达到。Isa-KD的耐受性良好，心脏AEs（高血压34%，心律失常10%）和肺炎（14%）是最常见的AE。   结论：该研究证实了Isa-KD在RRMM患者中的临床疗效和安全性；与IKEMA III期试验相比，该研究的实际人群中来那度胺暴露/难治率高、高危MM、EMD、肾功能障碍和ECOG评分低的患者尤其难治。然而，先前暴露于抗CD38单克隆抗体可能会降低联合用药的临床疗效，尤其是心脏AEs和肺炎并发症的风险会增加，因此在这组患者中使用该方案应慎重。   摘要号：P1967   标题：CARDIOVASCULAR TOXICITY AFTER CARFILZOMIB, LENALIDOMIDE, ANDDEXAMETHASONE COMBINATION CHEMOTHERAPY IN THE REAL-WORLD ASIAN PATIENTS WITH RELAPSED AND REFRACTORY MULTIPLE MYELOMA   基于卡非佐米的方案治疗后的心血管事件并未影响RRMM患者的PFS或OS，识别和管理潜在的高血压对减轻心血管不良事件至关重要。   结果：本研究评估了亚洲RRMM患者接受KRd治疗后心血管不良事件（CVAE）的发生率、风险因素和存活率。研究共纳入接受KRd治疗的364例RRMM患者的回顾性数据。中位年龄为63岁。在中位接受KRd治疗9个月（0-36个月）后，所有患者中有16%出现了CVAE。在KRd治疗中位9、21、16、31、8 和16个月后，分别有11%、3%、3%、1%、2%和3%的患者出现呼吸困难、高血压、充血性心力衰竭、缺血性心脏病、心律失常和静脉血栓栓塞。分别有13例（4%）和14例（4%）患者因CVAE而减量或停用卡非佐米。5例患者（1%）因CVAE而停止KRd治疗。   通过单变量分析，在年龄≥75岁、ECOG≥3、肌酐清除率<30 ml/min、血红蛋白<8g/dL、糖尿病、高血压、基础心脏病、脑血管疾病、曾接受硼替佐米、沙利度胺、多柔比星和环磷酰胺治疗以及自体造血干细胞移植等影响心血管事件的因素中，高血压是唯一显著影响KRd治疗后CVAE发生的因素。然而KRd治疗后的CVAE并不影响研究队列的PFS或OS（图1 A和B）。     图1  研究队列的生存曲线。（A）PFS  (B）OS。   结论：在这一庞大的亚洲真实世界RRMM患者队列中，KRd治疗后CVAE的发生率与之前的前瞻性和回顾性研究类似。基于卡非佐米方案治疗后的心血管事件并未影响RRMM患者的PFS或OS
2024 EHA大会 ALL领域多项重磅研究结果先睹为快 2024-06-23
作为久负盛名的血液学学术盛会，第29届欧洲血液学协会（EHA）年会将于2024 年6月13日至16日正式召开，届时数以万计的血液领域工作者将汇聚西班牙马德里，共同分享血液学领域最新前沿进展。急性淋巴细胞白血病（ALL）血液系统常见的恶性肿瘤，发病率较高，严重危害患者生存。在过去数年间，随着新的ALL治疗方案的兴起，ALL患者的生存逐渐改善。其中，贝林妥欧单抗作为全球首个获批的CD3-CD19双特异性抗体，开启了ALL免疫治疗的新时代。   本次EHA大会已披露3篇贝林妥欧相关口头报告和21篇研究摘要，研究方向主要集中于初治ALL患者，包括全程治疗，MRD阴性患者巩固治疗等前沿探索方向。本文精选出8篇贝林妥欧单抗在前沿探索领域中的研究新进展，特邀各位专家先睹为快。   贝林妥欧单抗在新诊断ALL全程治疗中的应用   摘要号：S113   标题：BLINATUMOMAB ADDED TO PREPHASE AND CONSOLIDATION THERAPY IN ADULT B-ALL: A COMPARISON OF THE CONSECUTIVE HOVON-100 AND H-146 STUDIES   急性淋巴细胞白血病成人患者经贝林妥欧单抗诱导和巩固治疗后，完全缓解CR率达95%，MRD阴性率达91%，预估4年EFS率为57%，4年OS率为76%。   结果：本研究为单臂临床II期HOVON（H）-146研究的结果更新，研究共纳入71例新确诊的CD19+ 急性淋巴细胞白血病患者（含Ph+），中位随访时间43个月（33-62个月），患者中位年龄53岁（18-70岁）。55/71（77%）患者有≥1个高危因素。70例患者接受了贝林妥欧单抗完整的第一个周期治疗。经首个贝林妥欧单抗巩固治疗周期后，95%（56/59）患者达到CR，91%（51/56）患者实现MRD阴性。预估4年EFS率为57%。4年OS率为76%。Ph+ ALL患者（n=26）4年EFS率为68%，OS率为85%。Ph- ALL患者4年EFS率和OS率分别为49%和70%。26例患者成功接受异基因造血干细胞移植。当前研究结果（H-146）与既往H-100研究（不使用贝林妥欧单抗，密集化疗方案相同）相比，≤40岁患者的4年OS率为86% vs. 74%，预估4年EFS率均为61%；＞40岁患者的4年OS率为71% vs. 51%，4年EFS率为54% vs. 43%（图1）。     图1 根据年龄和Ph状态划分的患者EFS和OS率   与H-100研究结果相比，在诱导和巩固期化疗中加入贝林妥欧单抗可使患者有较好的预后，尤其>40岁患者获益明显。使用贝林妥欧单抗替代化疗，尤其在Ph+和老年患者中的使用，将成为未来的重要探索方向。   摘要号：P409   标题：BLINATUMOMAB INDUCTION THERAPY FOLLOWING REDUCED-DOSE CHEMOTHERAPY IN NEWLY DIAGNOSED ADULT PHILADELPHIA CHROMOSOME-NEGATIVE B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA:MULTICENTRE, SINGLE ARM, PHASE 2 STUDY   成人Ph- B-ALL经降低剂量化疗联合贝林妥欧单抗诱导治疗后，复合完全缓解（CRc）率达94.3%，MRD阴性率达85.7%，预估1年OS和无进展生存（PFS）率分别为96.8%和79.4%。   结果：本研究为两阶段、单臂、临床II期（NCT05557110）研究，于2022年9月至2023年12月在中国江苏省5家白血病诊疗中心开展，旨在评估贝林妥欧单抗联合低剂量化疗方案在成人Ph- B-ALL中的疗效和安全性。主要研究终点为经1个周期诱导治疗后的CRc，次要研究终点为骨髓MRD、不良事件（AEs）和生存情况。共35例患者纳入研究，其中16例（45.7%）为青少年和青年（15-39岁），19例（54.3%）为中老年（40-65岁），48%患者有不良预后相关的细胞遗传/分子风险因素。经减毒化疗方案和贝林妥欧单抗治疗，总人群CRc为94.3%（95% CI：81–98），33例患者获得缓解。30/35例（85.7%）患者为MRD阴性。标准风险组和不良风险组患者的复合缓解率分别为100%（18/18）和88.2% （15/17）（P=0.23）。持续延长使用贝林妥欧单抗至4周，CRc达100%（95% CI: 90–100），所有患者实现CR。经9.3个月中位随访时间（IQR: 4.7–10.9个月），患者预估1年OS率为96.8%（95% CI: 85.0–99.4），1年PFS率为79.4%（95% CI: 63.5–89.5）。在与使用化疗诱导治疗的35例既往患者匹配分析结果显示，贝林妥欧单抗展现出优越的疗效和安全性，可改善患者生存。   贝林妥欧单抗联合低剂量化疗诱导方案能够有效治疗成人Ph-ALL，即使是有不良风险因素的患者也可实现缓解，有望成为前线治疗手段。   摘要号：P416   标题：BLINATUMOMAB ALTERNATING WITH LOW-INTENSITY CHEMOTHERAPY （LIC） IN OLDER ADULTS WITH NEWLY DIAGNOSED B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA （ALL）: SAFETY RUN-IN FOLLOW-UP FOR THE PHASE 3 GOLDEN GATE STUDY   GOLDEN GATE研究中贝林妥欧单抗与低强度化疗（LIC）在诱导治疗阶段交替使用安全性整体可控，不良事件较轻且可逆，未出现因神经性不良反应而永久停药的病例。接受贝林妥欧单抗+LIC治疗的患者CR率达92.9%，CR患者中，11例（84.6%）MRD阴性。   结果：GOLDEN GATE研究为贝林妥欧单抗的关键Ⅲ期研究，旨在探究在诱导、巩固和维持阶段使用贝林妥欧单抗治疗的疗效。数据截止时间为2023年11月17日，中位治疗时间为6.7个月（0.2-20.1），14例患者接受贝林妥欧单抗+LIC治疗。中位年龄为70岁（57-78岁），其中7例（50.0%）>70岁，10例患者（71.4%）在诊断时有骨髓原始细胞比例≥为50%。6例患者发生了与贝林妥欧单抗相关的1级或3级神经毒性不良事件（AE），除1例患者外，其余均是可逆的。没有患者因神经性AE而永久停止贝林妥欧单抗治疗。没有出现3级以上的细胞因子释放综合征或与贝林妥欧单抗治疗相关的神经系统不良事件。未出现治疗相关性死亡病例。接受贝林妥欧单抗+LIC治疗的14名患者中有13名（92.9%）在治疗14周左右（完成C1和C2诱导治疗）获得完全缓解（CR）。CR患者中，11例（84.6%）MRD阴性（见图2）。    图2 总体患者的治疗反应   贝林妥欧单抗与LIC交替使用显示出良好的安全性，且对新诊断Ph-B-ALL的老年患者有效。   摘要号：P427   标题：COMBINATION OF THIRD GENERATION TKI OLVEREMBATINIB AND CHEMOTHERAPY OR BLINATUMOMAB FOR NEW DIAGNOSED ADULT PH+ ALL PATIENTS   贝林妥欧单抗与奥雷巴替尼联合治疗1年内成人Ph+ ALL患者OS率达100%，EFS为90%，表现出比奥雷巴替尼联合化疗更好的临床疗效。   结果：患者中位年龄为40岁。中位随访时间为16个月，所有患者在治疗一个周期后达到完全缓解（CR）。对于整个队列，28例患者（90.3%）在三个月内达到完全分子缓解（CMR）。在TKI+化疗队列中有16例（84.2%）患者3个月内实现了CMR，在TKI+BITE（贝林妥欧单抗）队列中有12例（100%）患者3个月内实现了CMR，所有队列1年总生存率（OS）为93.1%，无事件生存率（EFS）为78.4%，TKI+化疗队列的1年OS为96.2%，EFS为71.5%，TKI+BITE队列的1年OS为100%，EFS为90.0%。（见图3b和c）。    图3 患者的治疗反应   本研究显示了奥雷巴替尼联合化疗或贝林妥欧单抗治疗成人Ph+ ALL的疗效及安全性。临床结果显示患者获得良好的1年生存率和CMR。TKI+化疗组和TKI+BITE组均表现出良好的临床疗效，但TKI+BITE组比TKI +化疗组表现出更好的生存获益。   贝林妥欧单抗用于新诊断患者(MRD+/MRD-)的巩固治疗   摘要号：S112   标题：BLINATUMOMAB AS CONSOLIDATION IN A PAEDIATRIC PROTOCOL LEADS TO HIGH RATES OF END-CONSOLIDATION MRD NEGATIVITY AND EXCELLENT OUTCOMES IN AYA ALL – FINAL RESULTS OF THE ALLG ALL09 "SUBLIME" STUDY   贝林妥欧单抗作为ALL的巩固治疗显著提升79天MRD阴性率，79天MRD阴性患者2年无事件生存率（DFS）和总生存率（OS）达到100%.   结果：从2019年4月到2022年4月，共有55名患者入组，中位随访时间为739天（638-932天）。中位年龄为25岁（16-39岁）。54.5%为男性患者。在初次就诊时，91%的患者白细胞计数（WCC）低于100 x 109/L，7.3%存在髓外疾病，其中5.5%有中枢神经系统疾病。在79天时，52名可评估的患者均达到了形态学完全缓解（CR），MRD阴性率从ALL06方案的60%提高到ALL09队列的70.8%（p=0.025）。79天MRD阴性队列的2年DFS和OS均为100%。   用贝林妥欧单抗作为巩固治疗与之前的ALL06方案相比，与第79天MRD阴性缓解率显著提升，患者以更快的速度进入到疾病治疗的下一阶段，并且最终获得了较为理想的2年DFS和OS率。   摘要号：S111   标题：BLINATUMOMAB FOR FIRST LINE TREATMENT IN INTERMEDIATE AND HIGH RISK DOWN SYNDROME B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKAEMIA: INITIAL FINDINGS FROM THE ALLTOGETHER1 DS TRIAL 贝林妥欧单抗作为一线治疗用于具有中高风险罹患急性B淋巴细胞白血病的唐氏综合征患者群体时，与UKALL 2011试验巩固治疗方案相比，总体不良反应有所改善，且第1周期末的MRD清除率良好。 结果：从2021年3月至2023年12月，共33例新诊断CD19阳性，诱导后MRD阳性的B-ALL患者入组，患者年龄0-25岁。患者接受了两个28天周期的贝林妥欧单抗巩固化疗替代方案，治疗反应在第1周期的第15天和第28天，以及第2周期的第28天通过流式细胞术/分子技术进行评估，结果与来自UKALL 2011试验人群的结果进行对比。在入组患者中，39%（13/33）患者发生了CTCAE标准下的3/4级不良事件（AE），该比例显著低于UKALL 2011试验巩固治疗方案的不良事件发生率（77.3%,p= 0.0057）。中位随访时间为15个月（6.4-22.1个月），91%的患者（31/33例）第1周期治疗结束时未检测到微小残留病（MRD）。在最终随访阶段，未发现死亡/复发/继发肿瘤等事件。 对于伴有唐氏综合症的B-ALL患者，贝林妥欧单抗作为巩固化疗的替代方案表现出了良好疗效，其MRD清除率远高于预期的61
EHA速递：靶向治疗强强联合，为CLL患者带来更显著获益 2024-05-27
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是B细胞淋巴瘤的一种亚型，主要发生在中老年人群，临床进展相对缓慢，在我国的发病率逐年上升。近年来, 随着BTK抑制剂, BCL-2抑制剂、抗CD20单抗等新药的不断涌现，CLL的治疗和预后发生了巨大的改变。靶向联合治疗的探索给CLL患者提供了新的选择，大量的临床试验探索了BTK抑制剂和维奈克拉的组合。这些治疗方案疗效显著，同时允许采用全口服方案和固定疗程。目前伊布替尼与维奈克拉相关研究已经随访到5-6年，长期随访结果回答了疗效安全性和停药的多重问题, 并已在EMA获批，树立了CLL 治疗新标杆。本次EHA会议已公布多篇靶向联合治疗的结果，总结如下。   P675：II期CAPTIVATE研究5.5年随访：伊布替尼联合维奈克拉固定疗程治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤高危亚组的结局   作者：Ryan Jacobs, William Wierda, Paul M. Barr, John Allan, Tanya Siddiqi, Alessandra Tedeschi, Thomas Kipps, Susan O’Brien, Xavier Badoux, Andrea Visentin, Masa Lasica, Dennis Carney, Anna Elinder-Camburn, Javier De La Serna, Edith Szafer-Glusman, Cathy Zhou, Anita Szoke, James P Dean, Constantine Tam, Paolo Ghia   目的：报告CAPTIVATE研究的FD队列中具有高危基因组特征的患者的结局，以及FD队列和MRD队列安慰剂组患者的再治疗结局。   方法：年龄≤70岁的CLL/SLL初治患者先接受3个周期的Ibr治疗，然后接受12个周期的Ibr+Ven治疗。   结果：在中位随访时间为61.2个月（范围：0.8-66.3）的FD队列（n = 159）中，5年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）（95% CI）分别为67%（59-74）和96%（91-98）。高危基因特征的患者的5年PFS率（95%CI）为：del（17p）/突变TP53 41%（21-59），复杂核型57%（37-72），del（11q）64%（30-85），和未突变的IGHV 68%（50-80）（如下表所示）。Ibr再治疗的中位时间为21.9个月（范围：0.03-50.4），22例可评价患者的总缓解率(ORR)为86%。Ibr + Ven再治疗的中位时间为13.8个月（范围：3.7-15.1），7例可评价患者的ORR为71%。     结论：5.5年随访，Ibr + Ven在FD队列具有高危基因组特征的患者以及总体患者中持续提供有临床意义的PFS。在Ibr+Ven方案治疗后需要后续治疗的患者中，基于Ibr的再治疗提供了有前景的缓解。       P1835：I+V与V + G治疗有合并症的初治慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的交叉研究比较   作者：Francisco Javier Lopez Jimenez, Jose Angel Hernandez Rivas, Suzy Van Sanden, Joris Diels, Līva Andersone   目的：评价固定疗程I+V和V+G治疗有合并症的CLL初治患者的相对疗效。   方法：使用了CLL14研究中位随访39.6个月(Al-Sawaf 2020)和52.4个月(Al-Sawaf 2021)，和GLOW研究中位随访46个月的个体患者水平(IPD)数据, 按照国家卫生与保健研究所的指南进行了锚定匹配调整的间接治疗比较(MAIC)。首先根据CLL14标准将患者从GLOW 研究的个体患者水平数据中排除，对其余患者进行重新加权，使两项研究的平均基线特征相。然后使用贝叶斯间接治疗比较，将GLOW的重新加权相对疗效与CLL14报告的相对疗效进行比较。     结果：两项试验的比较分析结果表明，I + V比V + G改善了PFS，TTNT和OS，概率超过97%（如下表）。   结论：该分析表明I + V在PFS、TTNT和OS方面优于V+G。   S162：伊布替尼, 奥妥珠单抗联合维奈克拉治疗CLL的固定疗程II期试验的7年更新数据   作者: Kerry Rogers, Ying Huang, Seema Bhat, Tzyy-Jye Doong, Cara Grantier, Adam Kittai, Arletta Lozanski, Gerard Lozanski, Kami Maddocks, Charlene Mao, Mollie Moran, Christopher Oakes, Ellen Sass, Swetha Suresh, John Byrd, Jennifer Woyach   目的：分析评估奥妥珠单抗，伊布替尼和维奈克拉联合治疗后的PFS以及与uMRD状态相关的因素。   方法：纳入初治(TN)或复发/难治性(RR)（≥1种既往治疗）的CLL患者参加研究。采用Kaplan-Meier法分析PFS和总生存期(OS)。   结果：共有75例患者在3个队列中接受治疗，RR队列的中位PFS为81.8 (95%CI：57.3-NR)个月，TN1队列为88.5(95%CI：80.6-NR)个月。TN2队列未达到中位PFS，48个月PFS估计值为91.8% (95%CI：71.1-97.9)。所有队列均未达到中位总生存期(OS)，RR，TN1和TN2的48个月OS估算值分别为100%, 95.7%和91.8%（如图）。   结论：超过一年的有限疗程治疗有持久的疗效。在uMRD状态的患者中未观察到更长的PFS，仅基线β2M在多变量分析中与PFS相关。   P699: GLOW 研究的6年TTNT外推曲线：伊布替尼联合维奈克拉一线治疗为老年/Unfit CLL患者提供了长时间无治疗期   作者：Santiago Ossorio Prendes, Vicente Gimeno, Jose Angel Hernandez Rivas, Francisco Javier Lopez Jimenez, Joris Diels, Claudio Schioppa, Ana Alfayate Lobo, Teresa Domínguez-Lubillo   目的：通过参数模型，对GLOW试验中开始I + V固定疗程治疗的患者模拟6年TTNT，预估I + V治疗结束5年后，无需后续抗癌治疗的患者比例。   方法：对TTNT Kaplan Meier(KM)数据应用生存分布函数进行外推。   结果：截至数据截止日期（2022年9月），有8例患者(7.55%)在FD I + V后开始后续治疗。基于不同的参数模型，第6年时后续治疗的患者预估的百分比范围为87.0%-88.5%。   结论：第6年时约87%接受该联合治疗的患者不需要二线治疗，对于初治老年和/unfit CLL患者，有希望实现长时间无治疗期。但是，还需要进行前瞻性长期研究以进一步验证该治疗策略在真实世界临床环境中的持久性和疗效。     PB2556: GLOW和CAPTIVATE固定疗程研究中纳入的西班牙患者的特征和结局：伊布替尼联合维奈克拉一线治疗慢性淋巴细胞白血病。   作者：Jose Angel Hernandez Rivas, Francisco Javier Lopez Jimenez, Santiago Ossorio Prendes, Pau Abrisqueta, Maria Fatima De La Cruz Vicente, Laura Magnano Mayer, José María Arguiñano Pérez, Marcos Gonzalez Diaz, Javier De La Serna, Anita Szoke, Lynne Neumayr, Joris Diels, Claudio Schioppa, Eva Rubio Azpeitia, Teresa Domínguez-Lubillo   目的：分析在GLOW或CAPTIVATE研究中接受I + V固定疗程治疗的西班牙初治CLL患者的基线特征，疗效和安全性结局。   方法：对入组GLOW和CAPTIVATE研究的 FD队列的西班牙CLL患者的汇总数据进行事后分析，评价这些患者的临床结局。   结果：本分析的研究规模为27例患者。中位随访时间为49.7个月，未达到中位PFS，OS和TTNT。4年PFS，OS和TTNT估计值分别为80.0%、96.0%和83.6%（如下图）。ORR为96.3%，63.0%的患者达到CR/CRi。安全性特征与伊布替尼和维奈克拉的既往结果一致，报告的不良事件大多可控。   结论：I + V在西班牙CLL初治患者队列中有效且耐受性良好，该结果与GLOW和CAPTIVATE临床试验的主要队列一致。  
《中国常见原发性皮肤T细胞淋巴瘤专家共识（2024年版）》解读 2024-05-14
2023年9月20日，国家卫生健康委发布《第二批罕见病目录》，皮肤Ｔ细胞淋巴瘤（CTCL）被正式纳入其中。CTCL可分为原发性和继发性，其中原发性CTCL是一组罕见的非霍奇金淋巴瘤，最常见类型是蕈样肉芽肿（MF）。为规范原发性CTCL诊疗，凝聚了诸多专家心血的《中国常见原发性皮肤T细胞淋巴瘤专家共识（2024年版）》（下文简称《共识》）即将定稿发布。值此之际，医脉通诚邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授、北京大学肿瘤医院朱军教授分享本《共识》的撰写初衷、重点内容和发布意义，以飨读者！    

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