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艾曲泊帕-助力ITP患者安心生活

艾曲泊帕-助力ITP患者安心生活

  • 分类:血小板减少
  • 作者:编辑
  • 来源:互联网
  • 发布时间:2021-10-10 14:22
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【概要描述】原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)是一种以血小板减少为特征的获得性自身免疫性疾病,是临床最常见的出血性疾病之一[1]。 近年来随着“以患者为中心”医疗模式的不断推进,鼓励患者参与治疗决策,兼顾患者意愿,在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平,减少出血事件,关注患者健康相关生活质量(HRQoL)成了ITP治疗的基本原则[1]。 口服促血小板生成药物艾曲泊帕已被证实可长期维持安全稳定血小板计数,降低出血风险、提高健康相关生活质量,与ITP全球影响调研(I-WISh)中国亚组分析中医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合,让ITP患者不再惧怕时时处处需要警惕、为出血就诊担惊受怕,支持ITP患者回归社会、正常工作、无束生活[2]。 艾曲泊帕疗效与医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合 由102名医生和286例ITP患者参与的I-WISh中国亚组分析显示,医患双方均认为减少自发出血、维持安全稳定的血小板水平和改善生活质量是ITP最重要的三个治疗目标(图1)。 图1 I-WISh调研中医患双方认为ITP最重要的三个治疗目标 I-WISh中国亚组调研表明疲劳和对血小板计数不稳定的焦虑是困扰患者的主要因素(图2),超过90.0%的患者认为ITP对他们的工作或学习、日常事务、运动能力等产生了负面影响,在经历治疗后,对血小板计数波动的焦虑是ITP患者报告最显著的症状,有74.8%的患者报告了对此较严重的担忧,充分体现了患者对稳定血小板计数和改善生活质量的需求[2]。 图2 ITP治疗后的常见症状 大部分患者认为血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)能有效预防出血事件(88.1%)、 减轻症状(75.2%)和提高体能(72.0%),83.9%的国内患者对TPO-RA治疗的总体疗效表示满意[2]。而医生的治疗选择略有不同,若以持续有效为目标,55.9%(57/102)的医生会选择糖皮质激素,仅15.7%(16/102)的医生会选择TPO-RA。 艾曲泊帕是目前中国成人ITP诊断与治疗指南中唯一推荐的口服TPO-RA类药物[1]。随机双盲安慰剂对照研究RAISE,开放标签研究EXTEND,以及诸多循证医学证据表明:艾曲泊帕能够长期稳定维持安全血小板水平,显著减少出血风险,提高健康相关生活质量,助力ITP患者安心工作、生活[2-4]。 艾曲泊帕显著降低出血风险 RAISE研究为期6个月的治疗中,艾曲泊帕组与安慰剂组相比,有临床意义出血(WHO 2-4级)的几率降低65%(p=0.0008)(图3)[3]。EXTEND研究中,艾曲泊帕治疗后总体出血率下降,出血症状(WHO 1-4级)从基线时的57%下降到1年时的16%,且在长达数年的用药中持续减少出血[4]。 图3 RAISE研究中有临床意义出血(WHO 2-4级)的患者比例 艾曲泊帕长期维持安全稳定血小板计数 ITP国际专家共识2019建议有症状ITP患者应维持血小板水平稳定在20-30x109/L以上[5]。在RAISE和EXTEND两项研究中,治疗2周直至治疗结束期间,艾曲泊帕组患者中位血小板计数始终维持在50x109/L以上[3-4]。EXTEND研究是目前TPO-RA用于ITP最大宗的长期疗效安全性数据,血小板计数长期维持在安全水平以上最长达8.76年[4]。 图4 血小板计数≥30x109/L或≥50x109/L且两倍于基线的ITP患者的持续反应周数 艾曲泊帕显著改善ITP患者健康相关生活质量 RAISE研究第26周时艾曲泊帕治疗组患者SF-36v2量表8个维度评分中生理机能、生理职能、活力、社会功能和情感职能5个维度评分、SF-36v2总分和FACT-Th6评分相较基线时显著改善(图5),而安慰剂组患者并无此改善[3]。 图5 SF-36v2和FACT-Th6评分相对于基线时的平均变化 注:p值是每个治疗组从基线到第26周的评分变化。FACT-Th6,癌症治疗功能评估血小板减少6项短表;SF-36v2,简明健康测量量表第2版。 EXTEND研究中302名ITP患者HRQoL评估结果显示,艾曲泊帕治疗期间,ITP患者的疲劳(FACIT-F)评分和功能(FACT-Th6)评分在3个月内开始改善,并持续近5年(几乎所有时间点的p<0.05)。躯体健康(SF-36v2 PCS)总评分2.5年持续改善(图6)。综上,艾曲泊帕持续治疗可显著改善ITP患者的生活质量,包括缓解疲劳、改善躯体功能[6]。 图6 EXTEND研究中302名ITP患者的HRQoL 注:FACIT-Fatigue,癌症治疗功能评估疲劳量表评分;FACT-Th6,癌症治疗功能评估血小板减少6项短表;SF-36,简明健康测量量表;MEI-SF,动机及活力评分;PCS,躯体健康总评;MCS,精神健康总评 结语 ITP是一种慢性疾病,具有持续的出血风险,合理的治疗方法有助于改善患者的预后并提高患者生活质量[2]。I-WISh中国亚组调研表明,尽管经过治疗,我国ITP患者对长期稳定血小板计数和改善生活质量仍有较高未被满足的需求,大多数患者对TPO-RA治疗的总体疗效满意,因此我国医生可提高TPO-RA的使用率。 艾曲泊帕是目前中国成人ITP诊断与治疗指南中唯一推荐的口服TPO-RA类药物[1]。RAISE、EXTEND以及其他临床研究表明,艾曲泊帕可长期维持安全稳定血小板计数,降低出血风险,改善患者健康相关生活质量,与I-WISh调研中医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合,全方位满足患者治疗需求,助力患者回归正常工作生活。 虽然ITP患者对TPO-RA治疗的总体疗效满意度最高,但我国医生倾向使用的治疗方式和患者反馈的最佳治疗方式有所不同。提示在未来的治疗中医患双方需要相互沟通,共同决策,有针对性地调整治疗措施,最大化患者获益。

艾曲泊帕-助力ITP患者安心生活

【概要描述】原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)是一种以血小板减少为特征的获得性自身免疫性疾病,是临床最常见的出血性疾病之一[1]。

近年来随着“以患者为中心”医疗模式的不断推进,鼓励患者参与治疗决策,兼顾患者意愿,在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平,减少出血事件,关注患者健康相关生活质量(HRQoL)成了ITP治疗的基本原则[1]。

口服促血小板生成药物艾曲泊帕已被证实可长期维持安全稳定血小板计数,降低出血风险、提高健康相关生活质量,与ITP全球影响调研(I-WISh)中国亚组分析中医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合,让ITP患者不再惧怕时时处处需要警惕、为出血就诊担惊受怕,支持ITP患者回归社会、正常工作、无束生活[2]。

艾曲泊帕疗效与医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合

由102名医生和286例ITP患者参与的I-WISh中国亚组分析显示,医患双方均认为减少自发出血、维持安全稳定的血小板水平和改善生活质量是ITP最重要的三个治疗目标(图1)。



图1 I-WISh调研中医患双方认为ITP最重要的三个治疗目标

I-WISh中国亚组调研表明疲劳和对血小板计数不稳定的焦虑是困扰患者的主要因素(图2),超过90.0%的患者认为ITP对他们的工作或学习、日常事务、运动能力等产生了负面影响,在经历治疗后,对血小板计数波动的焦虑是ITP患者报告最显著的症状,有74.8%的患者报告了对此较严重的担忧,充分体现了患者对稳定血小板计数和改善生活质量的需求[2]。



图2 ITP治疗后的常见症状

大部分患者认为血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)能有效预防出血事件(88.1%)、 减轻症状(75.2%)和提高体能(72.0%),83.9%的国内患者对TPO-RA治疗的总体疗效表示满意[2]。而医生的治疗选择略有不同,若以持续有效为目标,55.9%(57/102)的医生会选择糖皮质激素,仅15.7%(16/102)的医生会选择TPO-RA。

艾曲泊帕是目前中国成人ITP诊断与治疗指南中唯一推荐的口服TPO-RA类药物[1]。随机双盲安慰剂对照研究RAISE,开放标签研究EXTEND,以及诸多循证医学证据表明:艾曲泊帕能够长期稳定维持安全血小板水平,显著减少出血风险,提高健康相关生活质量,助力ITP患者安心工作、生活[2-4]。

艾曲泊帕显著降低出血风险

RAISE研究为期6个月的治疗中,艾曲泊帕组与安慰剂组相比,有临床意义出血(WHO 2-4级)的几率降低65%(p=0.0008)(图3)[3]。EXTEND研究中,艾曲泊帕治疗后总体出血率下降,出血症状(WHO 1-4级)从基线时的57%下降到1年时的16%,且在长达数年的用药中持续减少出血[4]。



图3 RAISE研究中有临床意义出血(WHO 2-4级)的患者比例

艾曲泊帕长期维持安全稳定血小板计数

ITP国际专家共识2019建议有症状ITP患者应维持血小板水平稳定在20-30x109/L以上[5]。在RAISE和EXTEND两项研究中,治疗2周直至治疗结束期间,艾曲泊帕组患者中位血小板计数始终维持在50x109/L以上[3-4]。EXTEND研究是目前TPO-RA用于ITP最大宗的长期疗效安全性数据,血小板计数长期维持在安全水平以上最长达8.76年[4]。



图4 血小板计数≥30x109/L或≥50x109/L且两倍于基线的ITP患者的持续反应周数

艾曲泊帕显著改善ITP患者健康相关生活质量

RAISE研究第26周时艾曲泊帕治疗组患者SF-36v2量表8个维度评分中生理机能、生理职能、活力、社会功能和情感职能5个维度评分、SF-36v2总分和FACT-Th6评分相较基线时显著改善(图5),而安慰剂组患者并无此改善[3]。



图5 SF-36v2和FACT-Th6评分相对于基线时的平均变化

注:p值是每个治疗组从基线到第26周的评分变化。FACT-Th6,癌症治疗功能评估血小板减少6项短表;SF-36v2,简明健康测量量表第2版。

EXTEND研究中302名ITP患者HRQoL评估结果显示,艾曲泊帕治疗期间,ITP患者的疲劳(FACIT-F)评分和功能(FACT-Th6)评分在3个月内开始改善,并持续近5年(几乎所有时间点的p<0.05)。躯体健康(SF-36v2 PCS)总评分2.5年持续改善(图6)。综上,艾曲泊帕持续治疗可显著改善ITP患者的生活质量,包括缓解疲劳、改善躯体功能[6]。



图6 EXTEND研究中302名ITP患者的HRQoL

注:FACIT-Fatigue,癌症治疗功能评估疲劳量表评分;FACT-Th6,癌症治疗功能评估血小板减少6项短表;SF-36,简明健康测量量表;MEI-SF,动机及活力评分;PCS,躯体健康总评;MCS,精神健康总评

结语

ITP是一种慢性疾病,具有持续的出血风险,合理的治疗方法有助于改善患者的预后并提高患者生活质量[2]。I-WISh中国亚组调研表明,尽管经过治疗,我国ITP患者对长期稳定血小板计数和改善生活质量仍有较高未被满足的需求,大多数患者对TPO-RA治疗的总体疗效满意,因此我国医生可提高TPO-RA的使用率。

艾曲泊帕是目前中国成人ITP诊断与治疗指南中唯一推荐的口服TPO-RA类药物[1]。RAISE、EXTEND以及其他临床研究表明,艾曲泊帕可长期维持安全稳定血小板计数,降低出血风险,改善患者健康相关生活质量,与I-WISh调研中医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合,全方位满足患者治疗需求,助力患者回归正常工作生活。

虽然ITP患者对TPO-RA治疗的总体疗效满意度最高,但我国医生倾向使用的治疗方式和患者反馈的最佳治疗方式有所不同。提示在未来的治疗中医患双方需要相互沟通,共同决策,有针对性地调整治疗措施,最大化患者获益。

  • 分类:血小板减少
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原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)是一种以血小板减少为特征的获得性自身免疫性疾病,是临床最常见的出血性疾病之一[1]。

近年来随着“以患者为中心”医疗模式的不断推进,鼓励患者参与治疗决策,兼顾患者意愿,在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平,减少出血事件,关注患者健康相关生活质量(HRQoL)成了ITP治疗的基本原则[1]。

口服促血小板生成药物艾曲泊帕已被证实可长期维持安全稳定血小板计数,降低出血风险、提高健康相关生活质量,与ITP全球影响调研(I-WISh)中国亚组分析中医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合,让ITP患者不再惧怕时时处处需要警惕、为出血就诊担惊受怕,支持ITP患者回归社会、正常工作、无束生活[2]。

艾曲泊帕疗效与医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合

由102名医生和286例ITP患者参与的I-WISh中国亚组分析显示,医患双方均认为减少自发出血、维持安全稳定的血小板水平和改善生活质量是ITP最重要的三个治疗目标(图1)。

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图1 I-WISh调研中医患双方认为ITP最重要的三个治疗目标

I-WISh中国亚组调研表明疲劳和对血小板计数不稳定的焦虑是困扰患者的主要因素(图2),超过90.0%的患者认为ITP对他们的工作或学习、日常事务、运动能力等产生了负面影响,在经历治疗后,对血小板计数波动的焦虑是ITP患者报告最显著的症状,有74.8%的患者报告了对此较严重的担忧,充分体现了患者对稳定血小板计数和改善生活质量的需求[2]。

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图2 ITP治疗后的常见症状

大部分患者认为血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)能有效预防出血事件(88.1%)、 减轻症状(75.2%)和提高体能(72.0%),83.9%的国内患者对TPO-RA治疗的总体疗效表示满意[2]。而医生的治疗选择略有不同,若以持续有效为目标,55.9%(57/102)的医生会选择糖皮质激素,仅15.7%(16/102)的医生会选择TPO-RA。

艾曲泊帕是目前中国成人ITP诊断与治疗指南中唯一推荐的口服TPO-RA类药物[1]。随机双盲安慰剂对照研究RAISE,开放标签研究EXTEND,以及诸多循证医学证据表明:艾曲泊帕能够长期稳定维持安全血小板水平,显著减少出血风险,提高健康相关生活质量,助力ITP患者安心工作、生活[2-4]。

艾曲泊帕显著降低出血风险

RAISE研究为期6个月的治疗中,艾曲泊帕组与安慰剂组相比,有临床意义出血(WHO 2-4级)的几率降低65%(p=0.0008)(图3)[3]。EXTEND研究中,艾曲泊帕治疗后总体出血率下降,出血症状(WHO 1-4级)从基线时的57%下降到1年时的16%,且在长达数年的用药中持续减少出血[4]。

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图3 RAISE研究中有临床意义出血(WHO 2-4级)的患者比例

艾曲泊帕长期维持安全稳定血小板计数

ITP国际专家共识2019建议有症状ITP患者应维持血小板水平稳定在20-30x109/L以上[5]。在RAISE和EXTEND两项研究中,治疗2周直至治疗结束期间,艾曲泊帕组患者中位血小板计数始终维持在50x109/L以上[3-4]。EXTEND研究是目前TPO-RA用于ITP最大宗的长期疗效安全性数据,血小板计数长期维持在安全水平以上最长达8.76年[4]。

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图4 血小板计数≥30x109/L或≥50x109/L且两倍于基线的ITP患者的持续反应周数

艾曲泊帕显著改善ITP患者健康相关生活质量

RAISE研究第26周时艾曲泊帕治疗组患者SF-36v2量表8个维度评分中生理机能、生理职能、活力、社会功能和情感职能5个维度评分、SF-36v2总分和FACT-Th6评分相较基线时显著改善(图5),而安慰剂组患者并无此改善[3]。

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图5 SF-36v2和FACT-Th6评分相对于基线时的平均变化

注:p值是每个治疗组从基线到第26周的评分变化。FACT-Th6,癌症治疗功能评估血小板减少6项短表;SF-36v2,简明健康测量量表第2版。

EXTEND研究中302名ITP患者HRQoL评估结果显示,艾曲泊帕治疗期间,ITP患者的疲劳(FACIT-F)评分和功能(FACT-Th6)评分在3个月内开始改善,并持续近5年(几乎所有时间点的p<0.05)。躯体健康(SF-36v2 PCS)总评分2.5年持续改善(图6)。综上,艾曲泊帕持续治疗可显著改善ITP患者的生活质量,包括缓解疲劳、改善躯体功能[6]。

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图6 EXTEND研究中302名ITP患者的HRQoL

注:FACIT-Fatigue,癌症治疗功能评估疲劳量表评分;FACT-Th6,癌症治疗功能评估血小板减少6项短表;SF-36,简明健康测量量表;MEI-SF,动机及活力评分;PCS,躯体健康总评;MCS,精神健康总评

结语

ITP是一种慢性疾病,具有持续的出血风险,合理的治疗方法有助于改善患者的预后并提高患者生活质量[2]。I-WISh中国亚组调研表明,尽管经过治疗,我国ITP患者对长期稳定血小板计数和改善生活质量仍有较高未被满足的需求,大多数患者对TPO-RA治疗的总体疗效满意,因此我国医生可提高TPO-RA的使用率。

艾曲泊帕是目前中国成人ITP诊断与治疗指南中唯一推荐的口服TPO-RA类药物[1]。RAISE、EXTEND以及其他临床研究表明,艾曲泊帕可长期维持安全稳定血小板计数,降低出血风险,改善患者健康相关生活质量,与I-WISh调研中医患双方认为的ITP最重要治疗目标高度契合,全方位满足患者治疗需求,助力患者回归正常工作生活。

虽然ITP患者对TPO-RA治疗的总体疗效满意度最高,但我国医生倾向使用的治疗方式和患者反馈的最佳治疗方式有所不同。提示在未来的治疗中医患双方需要相互沟通,共同决策,有针对性地调整治疗措施,最大化患者获益。

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EHA速递:靶向治疗强强联合,为CLL患者带来更显著获益 2024-05-27
慢性淋巴细胞白血病(CLL)是B细胞淋巴瘤的一种亚型,主要发生在中老年人群,临床进展相对缓慢,在我国的发病率逐年上升。近年来, 随着BTK抑制剂, BCL-2抑制剂、抗CD20单抗等新药的不断涌现,CLL的治疗和预后发生了巨大的改变。靶向联合治疗的探索给CLL患者提供了新的选择,大量的临床试验探索了BTK抑制剂和维奈克拉的组合。这些治疗方案疗效显著,同时允许采用全口服方案和固定疗程。目前伊布替尼与维奈克拉相关研究已经随访到5-6年,长期随访结果回答了疗效安全性和停药的多重问题, 并已在EMA获批,树立了CLL 治疗新标杆。本次EHA会议已公布多篇靶向联合治疗的结果,总结如下。   P675:II期CAPTIVATE研究5.5年随访:伊布替尼联合维奈克拉固定疗程治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤高危亚组的结局   作者:Ryan Jacobs, William Wierda, Paul M. Barr, John Allan, Tanya Siddiqi, Alessandra Tedeschi, Thomas Kipps, Susan O’Brien, Xavier Badoux, Andrea Visentin, Masa Lasica, Dennis Carney, Anna Elinder-Camburn, Javier De La Serna, Edith Szafer-Glusman, Cathy Zhou, Anita Szoke, James P Dean, Constantine Tam, Paolo Ghia   目的:报告CAPTIVATE研究的FD队列中具有高危基因组特征的患者的结局,以及FD队列和MRD队列安慰剂组患者的再治疗结局。   方法:年龄≤70岁的CLL/SLL初治患者先接受3个周期的Ibr治疗,然后接受12个周期的Ibr+Ven治疗。   结果:在中位随访时间为61.2个月(范围:0.8-66.3)的FD队列(n = 159)中,5年无进展生存率(PFS)和总生存率(OS)(95% CI)分别为67%(59-74)和96%(91-98)。高危基因特征的患者的5年PFS率(95%CI)为:del(17p)/突变TP53 41%(21-59),复杂核型57%(37-72),del(11q)64%(30-85),和未突变的IGHV 68%(50-80)(如下表所示)。Ibr再治疗的中位时间为21.9个月(范围:0.03-50.4),22例可评价患者的总缓解率(ORR)为86%。Ibr + Ven再治疗的中位时间为13.8个月(范围:3.7-15.1),7例可评价患者的ORR为71%。     结论:5.5年随访,Ibr + Ven在FD队列具有高危基因组特征的患者以及总体患者中持续提供有临床意义的PFS。在Ibr+Ven方案治疗后需要后续治疗的患者中,基于Ibr的再治疗提供了有前景的缓解。       P1835:I+V与V + G治疗有合并症的初治慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的交叉研究比较   作者:Francisco Javier Lopez Jimenez, Jose Angel Hernandez Rivas, Suzy Van Sanden, Joris Diels, Līva Andersone   目的:评价固定疗程I+V和V+G治疗有合并症的CLL初治患者的相对疗效。   方法:使用了CLL14研究中位随访39.6个月(Al-Sawaf 2020)和52.4个月(Al-Sawaf 2021),和GLOW研究中位随访46个月的个体患者水平(IPD)数据, 按照国家卫生与保健研究所的指南进行了锚定匹配调整的间接治疗比较(MAIC)。首先根据CLL14标准将患者从GLOW 研究的个体患者水平数据中排除,对其余患者进行重新加权,使两项研究的平均基线特征相。然后使用贝叶斯间接治疗比较,将GLOW的重新加权相对疗效与CLL14报告的相对疗效进行比较。     结果:两项试验的比较分析结果表明,I + V比V + G改善了PFS,TTNT和OS,概率超过97%(如下表)。   结论:该分析表明I + V在PFS、TTNT和OS方面优于V+G。   S162:伊布替尼, 奥妥珠单抗联合维奈克拉治疗CLL的固定疗程II期试验的7年更新数据   作者: Kerry Rogers, Ying Huang, Seema Bhat, Tzyy-Jye Doong, Cara Grantier, Adam Kittai, Arletta Lozanski, Gerard Lozanski, Kami Maddocks, Charlene Mao, Mollie Moran, Christopher Oakes, Ellen Sass, Swetha Suresh, John Byrd, Jennifer Woyach   目的:分析评估奥妥珠单抗,伊布替尼和维奈克拉联合治疗后的PFS以及与uMRD状态相关的因素。   方法:纳入初治(TN)或复发/难治性(RR)(≥1种既往治疗)的CLL患者参加研究。采用Kaplan-Meier法分析PFS和总生存期(OS)。   结果:共有75例患者在3个队列中接受治疗,RR队列的中位PFS为81.8 (95%CI:57.3-NR)个月,TN1队列为88.5(95%CI:80.6-NR)个月。TN2队列未达到中位PFS,48个月PFS估计值为91.8% (95%CI:71.1-97.9)。所有队列均未达到中位总生存期(OS),RR,TN1和TN2的48个月OS估算值分别为100%, 95.7%和91.8%(如图)。   结论:超过一年的有限疗程治疗有持久的疗效。在uMRD状态的患者中未观察到更长的PFS,仅基线β2M在多变量分析中与PFS相关。   P699: GLOW 研究的6年TTNT外推曲线:伊布替尼联合维奈克拉一线治疗为老年/Unfit CLL患者提供了长时间无治疗期   作者:Santiago Ossorio Prendes, Vicente Gimeno, Jose Angel Hernandez Rivas, Francisco Javier Lopez Jimenez, Joris Diels, Claudio Schioppa, Ana Alfayate Lobo, Teresa Domínguez-Lubillo   目的:通过参数模型,对GLOW试验中开始I + V固定疗程治疗的患者模拟6年TTNT,预估I + V治疗结束5年后,无需后续抗癌治疗的患者比例。   方法:对TTNT Kaplan Meier(KM)数据应用生存分布函数进行外推。   结果:截至数据截止日期(2022年9月),有8例患者(7.55%)在FD I + V后开始后续治疗。基于不同的参数模型,第6年时后续治疗的患者预估的百分比范围为87.0%-88.5%。   结论:第6年时约87%接受该联合治疗的患者不需要二线治疗,对于初治老年和/unfit CLL患者,有希望实现长时间无治疗期。但是,还需要进行前瞻性长期研究以进一步验证该治疗策略在真实世界临床环境中的持久性和疗效。     PB2556: GLOW和CAPTIVATE固定疗程研究中纳入的西班牙患者的特征和结局:伊布替尼联合维奈克拉一线治疗慢性淋巴细胞白血病。   作者:Jose Angel Hernandez Rivas, Francisco Javier Lopez Jimenez, Santiago Ossorio Prendes, Pau Abrisqueta, Maria Fatima De La Cruz Vicente, Laura Magnano Mayer, José María Arguiñano Pérez, Marcos Gonzalez Diaz, Javier De La Serna, Anita Szoke, Lynne Neumayr, Joris Diels, Claudio Schioppa, Eva Rubio Azpeitia, Teresa Domínguez-Lubillo   目的:分析在GLOW或CAPTIVATE研究中接受I + V固定疗程治疗的西班牙初治CLL患者的基线特征,疗效和安全性结局。   方法:对入组GLOW和CAPTIVATE研究的 FD队列的西班牙CLL患者的汇总数据进行事后分析,评价这些患者的临床结局。   结果:本分析的研究规模为27例患者。中位随访时间为49.7个月,未达到中位PFS,OS和TTNT。4年PFS,OS和TTNT估计值分别为80.0%、96.0%和83.6%(如下图)。ORR为96.3%,63.0%的患者达到CR/CRi。安全性特征与伊布替尼和维奈克拉的既往结果一致,报告的不良事件大多可控。   结论:I + V在西班牙CLL初治患者队列中有效且耐受性良好,该结果与GLOW和CAPTIVATE临床试验的主要队列一致。  
泽布替尼成为全球唯一获批FL适应症的BTKi,引领FL治疗迈入无化疗新时代 2024-05-14
2024年5月13日,我国自主创新的新一代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)泽布替尼获得中国国家药品监督管理局批准,联合奥妥珠单抗用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者,这是泽布替尼在我国斩获的第四项B细胞恶性肿瘤适应症,也使其成为全球首个且目前唯一获批FL适应症的BTKi,将引领FL治疗迈入无化疗新时代。 FL面临高复发风险挑战,BTKi提供高效安全选择   FL是最常见的惰性非霍奇金淋巴瘤,我国FL的发病率占B细胞非霍奇金淋巴瘤的8%~23%,略低于欧美地区(22%~35%)1。FL患者病史长,尽管进展缓慢,但绝大多数最终会进展为R/R FL。此外,约20%患者接受一线治疗后出现早期疾病进展(即POD24),其中约半数长期生存不及5年2。   R/R FL患者的总体治疗原则为延长无进展生存期(PFS),尽可能降低治疗相关不良反应,改善生活质量1。但传统免疫化疗用于FL治疗仍存在较多不良反应,如血细胞减少、脱发、神经病变、皮疹、恶心等。与传统免疫化疗药物相比,针对B细胞的分子靶向药物疗效佳,且患者不良反应减少,耐受性较好,具有广阔的临床应用前景3。BTK是B细胞抗原受体(BCR)信号转导过程中的关键激酶,抑制其活性可产生明显的抗肿瘤效应,BTKi已被证实是FL的有效治疗药物。泽布替尼作为新一代BTKi,与第一代BTKi相比,可减少脱靶效应,对BTK靶点形成完全、持久、精准地抑制3,降低不良事件发生率和获得性耐药风险,其新适应症获批为FL患者带来了全新的治疗希望,开启了FL的无化疗时代。   国产BTKi迈上新台阶,推动中国FL无化疗新格局   全球随机、开放标签II期ROSEWOOD研究结果为临床应用泽布替尼提供了可靠的循证证据,证实了泽布替尼联合CD20单抗奥妥珠单抗的无化疗方案在R/R FL中的持久疗效和良好安全性。在217例入组患者中,中位随访20.2个月时,泽布替尼+奥妥珠单抗组由独立审查委员会评估的总缓解率(ORR;69% vs 46%,P=0.001)和完全缓解(CR)率(39% vs 19%,P=0.004)均显著高于奥妥珠单抗单药组。在预后较差的POD24亚组中,泽布替尼+奥妥珠单抗治疗也有良好ORR趋势(60% vs 47%;HR 0.13)。并且在泽布替尼+奥妥珠单抗组中观察到持续缓解,高达69%的患者缓解持续时间达到18个月。与此同时,泽布替尼+奥妥珠单抗治疗带来的持久深度缓解也转化为了长期生存获益,患者中位PFS达到28.0个月,较单药组显著延长(10.4个月;P<0.001;图1)4。   图1 ROSEWOOD研究两组获得持续缓解患者比例及PFS   基于该研究成果,我国自主研发的创新药泽布替尼不仅成为全球首个且目前唯一获批FL适应症的BTKi,同时,其与奥妥珠单抗的联合策略也在一定程度上突破了依赖于免疫化疗的传统治疗模式,将引领FL治疗迈入无化疗新时代。未来,泽布替尼有望惠及更多中国乃至全球患者。   指南鉴证,一致认可,实现泽布替尼治疗领域广覆盖   此前,泽布替尼已在我国先后获批用于套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)和华氏巨球蛋白血症(WM)的治疗。随着其在B细胞恶性肿瘤领域的持续深耕,泽布替尼的适应症范围不断得以拓展,治疗线数也逐步前移,展现出强大治疗潜力。此次FL新适应症的获批,进一步扩大了受益人群。基于在各项临床试验中展现出的良好疗效和安全性结果,泽布替尼获得国内外权威指南的一致推荐。   在2023版CSCO淋巴瘤诊疗指南5中,泽布替尼已被纳入CLL/SLL和R/R MCL优先推荐。最新2024版指南6进一步推荐其用于MCL的一线治疗,并将其列为初治CLL患者的唯一I级推荐BTKi。同时,在2024版NCCN指南7,8中,泽布替尼也获得了MCL、CLL/SLL全线治疗的优先推荐。此外,得益于ROSEWOOD研究结果,最新版指南6,7在R/R FL治疗方案中新增泽布替尼+奥妥珠单抗推荐,使泽布替尼成为目前FL诊疗指南中唯一获得推荐的BTKi,有力奠定了其在FL治疗中的重要地位(图2,3),将推动FL迈入无化疗新纪元。   图2 2024版CSCO指南R/R FL治疗推荐   图3 2024版NCCN指南FL治疗推荐   此外,在2023年发布的汇聚海峡两岸暨香港、澳门专家学者智慧的BTKi治疗B细胞恶性肿瘤中国专家共识9中,泽布替尼作为国产新一代BTKi获得了较高的认同度。共识推荐泽布替尼作为CLL/SLL患者(1类;同意:94%)、R/R MCL患者(2B类;同意:72%)和WM患者(1类;同意:100%)的优选方案,同时推荐泽布替尼+奥妥珠单抗作为R/R FL患者的治疗选择之一(2B类;同意:83%)。   权威指南及专家共识的一致认可将为我国BTKi临床应用实践提供积极指导。在其引领下,我国更多淋巴瘤患者有望获得高质量的长期生存。   总结   R/R FL患者的总体治疗原则为延长PFS,尽可能降低治疗相关不良反应,改善生活质量。泽布替尼作为新一代BTKi,较传统免疫化疗及第一代BTKi安全性和耐受性更高。基于ROSEWOOD研究结果,我国创新药泽布替尼成为全球首个且目前唯一获批FL适应症的BTKi,同时,泽布替尼+奥妥珠单抗方案也被国际权威指南及中国专家共识纳入治疗推荐,将引领FL治疗迈入无化疗新时代。

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