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边缘区淋巴瘤的新药治疗

边缘区淋巴瘤的新药治疗

  • 分类:其他血液病
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  • 发布时间:2021-10-13 11:03
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【概要描述】边缘区淋巴瘤(MZL)是一种具有异质性的惰性疾病。粘膜相关淋巴组织的结外MZL是最常见的类型,约占所有MZL的70%,可能累及任何解剖部位。脾MZL约占所有MZL的20%,而淋巴结MZL是最罕见的MZL类型。 总体而言,MZL的总生存(OS)情况较好,但疾病复发频繁,可能严重影响患者的生活质量。因此,MZL患者可能需要多线治疗。MZL的前线治疗通常选择能对疾病进行有效局部控制,同时无副作用(或副作用较少)的治疗手段。前线治疗手段主要包括放疗、手术或单克隆抗体治疗。对于就诊时为晚期或复发患者,如果局部治疗无效,可选择全身治疗和化疗。靶向药物和新型药物可为患者提供无化疗的替代治疗方案。本文简要汇总了目前应用于复发难治(R/R)MZL患者的新型药物。 布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂 通过阻断BTK信号通路抑制B细胞信号转导,可阻碍B细胞恶性肿瘤中肿瘤成分的迁移、增殖和存活。伊布替尼是一款“first-in-class”共价BTK抑制剂,对所有MZL亚型均有活性。二代BTK抑制剂泽布替尼在R/R MZL中的运用目前也正在探索中。 伊布替尼 一项纳入63例MZL患者的II期临床研究结果证实了伊布替尼(560mg/天)治疗R/R MZL的疗效和安全性。该研究纳入患者中约50%为结外MZL、22%为脾脏MZL、22%为淋巴结MZL。长期随访数据显示,伊布替尼治疗R/R MZL的总缓解率(ORR)为58%,完全缓解(CR)率为10%。中位随访33个月时,中位缓解持续时间(DOR)为27.6个月,中位无进展生存期(PFS)为15.7个月,中位总生存期(OS)未达到。所有亚型MZL的缓解情况一致。伊布替尼目前已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗既往至少接受过一种抗CD20单克隆抗体治疗失败的MZL患者。 泽布替尼 泽布替尼可增加 BTK结合率,减少脱靶毒性作用。II期Magnolia研究(BGB-3111-214)纳入了68例既往接受过多线治疗的R/R MZL患者接受每日2次160mg泽布替尼的治疗。研究纳入患者的中位年龄为70岁,1/3的患者对既往治疗无效。研究结果显示,泽布替尼治疗R/R MZL的ORR为74%,CR率为24%,其中结外MZL患者的CR率达到40%。至缓解时间为2.8个月,与伊布替尼相似。6个月PFS率为80%,9个月PFS率为67%。 磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)抑制剂 PI3K抑制剂在R/R MZL中同样具有治疗前景。相关研究探索了PI3K抑制剂Idelalisib、Duvelisib、Copanlisib、Parsaclisib和Umbralisib在R/R惰性淋巴瘤患者(包括R/R MZL患者)中的疗效。研究结果显示,PI3K抑制剂在R/R MZL患者中的ORR为47%-78%,但CR率较低,仅为7%-33%,同时PI3K抑制剂的治疗伴有感染、炎症不良事件或代谢改变等相关毒性。PI3K抑制剂中Copanlisib和Umbralisib在R/R MZL中疗效数据相对更优。 Copanlisib CHRONOS-1研究评估了Copanlisib单药治疗R/R MZL的疗效和安全性。该研究入组了23例R/R MZL患者,其中50%的患者对最后一次治疗难治,83%的患者对所有既往治疗难治。研究结果显示,Copanlisib治疗R/R MZL患者的ORR为78%,CR率为13%。中位DOR为17个月,45%的患者在治疗2年时维持疾病缓解状态。中位PFS为24个月,2年PFS率为56%。 CHRONOS-3研究随后探索了Copanlisib联合方案在R/R MZL患者中的疗效,该研究纳入R/R MZL患者随机分配接受Copanlisib联合利妥昔单抗(66例)或安慰剂联合利妥昔单抗(29例)治疗。研究结果显示Copanlisib联合利妥昔单抗组患者的ORR为76%,CR率为39%,而利妥昔单抗联合安慰剂治疗组患者的ORR和CR率分别为41%和10%。试验组的中位PFS为22个月,对照组中位PFS为12个月。该研究证实了Copanlisib在R/R MZL患者中的活性,并证实其与利妥昔单抗联合治疗有效。研究中接受Copanlisib治疗的患者最常见的不良事件(AE)为高血糖和高血压。 Umbralisib Umbralisib是一种PI3Kδ和CK1-ε的双效抑制剂。II期UNITY-NHL研究探索了Umbralisib在既往接受过多线治疗的MZL患者中的疗效。该研究共纳入69例R/R MZL患者(55例结外MZL、29例淋巴结MZL和16例脾MZL),其中25%的患者对最后一次治疗难治。研究结果显示,R/R MZL患者的中位至缓解时间为2.8个月,ORR为49%,CR率为16%。3种MZL亚型患者的治疗缓解情况一致。中位随访28个月时,中位DOR和中位PFS均未达到。 总结 R/R MZL治疗成功的关键为序贯应用新的治疗策略。靶向药物和新型药物为既往接受过多线治疗的MZL患者提供了新的治疗机会,同时避免了细胞毒性药物的反复使用。

边缘区淋巴瘤的新药治疗

【概要描述】边缘区淋巴瘤(MZL)是一种具有异质性的惰性疾病。粘膜相关淋巴组织的结外MZL是最常见的类型,约占所有MZL的70%,可能累及任何解剖部位。脾MZL约占所有MZL的20%,而淋巴结MZL是最罕见的MZL类型。

总体而言,MZL的总生存(OS)情况较好,但疾病复发频繁,可能严重影响患者的生活质量。因此,MZL患者可能需要多线治疗。MZL的前线治疗通常选择能对疾病进行有效局部控制,同时无副作用(或副作用较少)的治疗手段。前线治疗手段主要包括放疗、手术或单克隆抗体治疗。对于就诊时为晚期或复发患者,如果局部治疗无效,可选择全身治疗和化疗。靶向药物和新型药物可为患者提供无化疗的替代治疗方案。本文简要汇总了目前应用于复发难治(R/R)MZL患者的新型药物。

布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂

通过阻断BTK信号通路抑制B细胞信号转导,可阻碍B细胞恶性肿瘤中肿瘤成分的迁移、增殖和存活。伊布替尼是一款“first-in-class”共价BTK抑制剂,对所有MZL亚型均有活性。二代BTK抑制剂泽布替尼在R/R MZL中的运用目前也正在探索中。

伊布替尼

一项纳入63例MZL患者的II期临床研究结果证实了伊布替尼(560mg/天)治疗R/R MZL的疗效和安全性。该研究纳入患者中约50%为结外MZL、22%为脾脏MZL、22%为淋巴结MZL。长期随访数据显示,伊布替尼治疗R/R MZL的总缓解率(ORR)为58%,完全缓解(CR)率为10%。中位随访33个月时,中位缓解持续时间(DOR)为27.6个月,中位无进展生存期(PFS)为15.7个月,中位总生存期(OS)未达到。所有亚型MZL的缓解情况一致。伊布替尼目前已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗既往至少接受过一种抗CD20单克隆抗体治疗失败的MZL患者。

泽布替尼

泽布替尼可增加 BTK结合率,减少脱靶毒性作用。II期Magnolia研究(BGB-3111-214)纳入了68例既往接受过多线治疗的R/R MZL患者接受每日2次160mg泽布替尼的治疗。研究纳入患者的中位年龄为70岁,1/3的患者对既往治疗无效。研究结果显示,泽布替尼治疗R/R MZL的ORR为74%,CR率为24%,其中结外MZL患者的CR率达到40%。至缓解时间为2.8个月,与伊布替尼相似。6个月PFS率为80%,9个月PFS率为67%。

磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)抑制剂

PI3K抑制剂在R/R MZL中同样具有治疗前景。相关研究探索了PI3K抑制剂Idelalisib、Duvelisib、Copanlisib、Parsaclisib和Umbralisib在R/R惰性淋巴瘤患者(包括R/R MZL患者)中的疗效。研究结果显示,PI3K抑制剂在R/R MZL患者中的ORR为47%-78%,但CR率较低,仅为7%-33%,同时PI3K抑制剂的治疗伴有感染、炎症不良事件或代谢改变等相关毒性。PI3K抑制剂中Copanlisib和Umbralisib在R/R MZL中疗效数据相对更优。

Copanlisib

CHRONOS-1研究评估了Copanlisib单药治疗R/R MZL的疗效和安全性。该研究入组了23例R/R MZL患者,其中50%的患者对最后一次治疗难治,83%的患者对所有既往治疗难治。研究结果显示,Copanlisib治疗R/R MZL患者的ORR为78%,CR率为13%。中位DOR为17个月,45%的患者在治疗2年时维持疾病缓解状态。中位PFS为24个月,2年PFS率为56%。

CHRONOS-3研究随后探索了Copanlisib联合方案在R/R MZL患者中的疗效,该研究纳入R/R MZL患者随机分配接受Copanlisib联合利妥昔单抗(66例)或安慰剂联合利妥昔单抗(29例)治疗。研究结果显示Copanlisib联合利妥昔单抗组患者的ORR为76%,CR率为39%,而利妥昔单抗联合安慰剂治疗组患者的ORR和CR率分别为41%和10%。试验组的中位PFS为22个月,对照组中位PFS为12个月。该研究证实了Copanlisib在R/R MZL患者中的活性,并证实其与利妥昔单抗联合治疗有效。研究中接受Copanlisib治疗的患者最常见的不良事件(AE)为高血糖和高血压。

Umbralisib

Umbralisib是一种PI3Kδ和CK1-ε的双效抑制剂。II期UNITY-NHL研究探索了Umbralisib在既往接受过多线治疗的MZL患者中的疗效。该研究共纳入69例R/R MZL患者(55例结外MZL、29例淋巴结MZL和16例脾MZL),其中25%的患者对最后一次治疗难治。研究结果显示,R/R MZL患者的中位至缓解时间为2.8个月,ORR为49%,CR率为16%。3种MZL亚型患者的治疗缓解情况一致。中位随访28个月时,中位DOR和中位PFS均未达到。

总结

R/R MZL治疗成功的关键为序贯应用新的治疗策略。靶向药物和新型药物为既往接受过多线治疗的MZL患者提供了新的治疗机会,同时避免了细胞毒性药物的反复使用。

  • 分类:其他血液病
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  • 发布时间:2021-10-13 11:03
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边缘区淋巴瘤(MZL)是一种具有异质性的惰性疾病。粘膜相关淋巴组织的结外MZL是最常见的类型,约占所有MZL的70%,可能累及任何解剖部位。脾MZL约占所有MZL的20%,而淋巴结MZL是最罕见的MZL类型。

总体而言,MZL的总生存(OS)情况较好,但疾病复发频繁,可能严重影响患者的生活质量。因此,MZL患者可能需要多线治疗。MZL的前线治疗通常选择能对疾病进行有效局部控制,同时无副作用(或副作用较少)的治疗手段。前线治疗手段主要包括放疗、手术或单克隆抗体治疗。对于就诊时为晚期或复发患者,如果局部治疗无效,可选择全身治疗和化疗。靶向药物和新型药物可为患者提供无化疗的替代治疗方案。本文简要汇总了目前应用于复发难治(R/R)MZL患者的新型药物。

布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂

通过阻断BTK信号通路抑制B细胞信号转导,可阻碍B细胞恶性肿瘤中肿瘤成分的迁移、增殖和存活。伊布替尼是一款“first-in-class”共价BTK抑制剂,对所有MZL亚型均有活性。二代BTK抑制剂泽布替尼在R/R MZL中的运用目前也正在探索中。

伊布替尼

一项纳入63例MZL患者的II期临床研究结果证实了伊布替尼(560mg/天)治疗R/R MZL的疗效和安全性。该研究纳入患者中约50%为结外MZL、22%为脾脏MZL、22%为淋巴结MZL。长期随访数据显示,伊布替尼治疗R/R MZL的总缓解率(ORR)为58%,完全缓解(CR)率为10%。中位随访33个月时,中位缓解持续时间(DOR)为27.6个月,中位无进展生存期(PFS)为15.7个月,中位总生存期(OS)未达到。所有亚型MZL的缓解情况一致。伊布替尼目前已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗既往至少接受过一种抗CD20单克隆抗体治疗失败的MZL患者。

泽布替尼

泽布替尼可增加 BTK结合率,减少脱靶毒性作用。II期Magnolia研究(BGB-3111-214)纳入了68例既往接受过多线治疗的R/R MZL患者接受每日2次160mg泽布替尼的治疗。研究纳入患者的中位年龄为70岁,1/3的患者对既往治疗无效。研究结果显示,泽布替尼治疗R/R MZL的ORR为74%,CR率为24%,其中结外MZL患者的CR率达到40%。至缓解时间为2.8个月,与伊布替尼相似。6个月PFS率为80%,9个月PFS率为67%。

磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)抑制剂

PI3K抑制剂在R/R MZL中同样具有治疗前景。相关研究探索了PI3K抑制剂Idelalisib、Duvelisib、Copanlisib、Parsaclisib和Umbralisib在R/R惰性淋巴瘤患者(包括R/R MZL患者)中的疗效。研究结果显示,PI3K抑制剂在R/R MZL患者中的ORR为47%-78%,但CR率较低,仅为7%-33%,同时PI3K抑制剂的治疗伴有感染、炎症不良事件或代谢改变等相关毒性。PI3K抑制剂中Copanlisib和Umbralisib在R/R MZL中疗效数据相对更优。

Copanlisib

CHRONOS-1研究评估了Copanlisib单药治疗R/R MZL的疗效和安全性。该研究入组了23例R/R MZL患者,其中50%的患者对最后一次治疗难治,83%的患者对所有既往治疗难治。研究结果显示,Copanlisib治疗R/R MZL患者的ORR为78%,CR率为13%。中位DOR为17个月,45%的患者在治疗2年时维持疾病缓解状态。中位PFS为24个月,2年PFS率为56%。

CHRONOS-3研究随后探索了Copanlisib联合方案在R/R MZL患者中的疗效,该研究纳入R/R MZL患者随机分配接受Copanlisib联合利妥昔单抗(66例)或安慰剂联合利妥昔单抗(29例)治疗。研究结果显示Copanlisib联合利妥昔单抗组患者的ORR为76%,CR率为39%,而利妥昔单抗联合安慰剂治疗组患者的ORR和CR率分别为41%和10%。试验组的中位PFS为22个月,对照组中位PFS为12个月。该研究证实了Copanlisib在R/R MZL患者中的活性,并证实其与利妥昔单抗联合治疗有效。研究中接受Copanlisib治疗的患者最常见的不良事件(AE)为高血糖和高血压。

Umbralisib

Umbralisib是一种PI3Kδ和CK1-ε的双效抑制剂。II期UNITY-NHL研究探索了Umbralisib在既往接受过多线治疗的MZL患者中的疗效。该研究共纳入69例R/R MZL患者(55例结外MZL、29例淋巴结MZL和16例脾MZL),其中25%的患者对最后一次治疗难治。研究结果显示,R/R MZL患者的中位至缓解时间为2.8个月,ORR为49%,CR率为16%。3种MZL亚型患者的治疗缓解情况一致。中位随访28个月时,中位DOR和中位PFS均未达到。

总结

R/R MZL治疗成功的关键为序贯应用新的治疗策略。靶向药物和新型药物为既往接受过多线治疗的MZL患者提供了新的治疗机会,同时避免了细胞毒性药物的反复使用。

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马军教授:砥砺前行,为患者争取长久生存,共商良策,为患者谋取最大福祉 2024-02-01
近年来,白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等领域的基础与临床研究取得了巨大的进展,为血液肿瘤的治疗带来了革命性的突破。为促进我国淋巴瘤和骨髓瘤学科更加繁荣的发展,搭建融合不同学术思想、为医学发展服务、为医患服务的综合交流平台,提高淋巴瘤、骨髓瘤医务工作者的诊疗水平,“中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会、淋巴瘤专家委员会及骨髓瘤筹备委员会工作会议暨2024年CSCO血液及淋巴瘤、骨髓瘤疾病学术大会”于2024年1月26-28日在海口线下举办。会议期间,医脉通特邀本次大会主席之一哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授接受采访,谈谈本次大会的中心主旨和对我国血液肿瘤领域未来的展望。   作为本次大会的主席之一,我非常期待这次的会议。本次大会致力于提供一个高质量的学术交流平台。通过面对面的方式,与大家分享国内外的经验和学术报告,来了解最新的白血病、淋巴瘤和骨髓瘤治疗方法和药物。 特别值得期待的是创新药物专场,我们邀请了国家药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评中心以及药品安全监管司的老师和政府官员参加会议,他们将为我们提供关于血液肿瘤领域创新药物,包括细胞治疗和基因治疗的意见和指导。 此外,我们还邀请了跨国公司、民族企业、生物公司和不同领域的专家参与会议,以形成医药一家、医患一家、医政一家共同合作的局面。我们相信,只有三方齐心协力,才能真正实现本次会议的核心目标,即为患者的利益而奋斗。 今年,我们将根据白血病专家委员会和淋巴瘤专家委员会的工作总结,制定2024年的工作计划。以患者为中心的工作计划,主要宗旨是推动患者的规范化治疗,这是2024年的重要工作计划。今年,我们将通过巡讲走基层的方式,全面推动患者的全程化管理。同时,将新药的介绍和临床试验的介绍结合起来,旨在为血液病和淋巴瘤亚专科的医生提供标准化治疗方案,并促进药物创新的转化。在推动患者规范化治疗的过程中,我们将积极推动基础医学和临床医学的互相结合。通过加强学术研究和合作,我们将为更多创新药物在白血病、骨髓瘤和淋巴瘤等领域中的应用提供支持。 我们对血液肿瘤领域的研究已经进入第五代,对于这个领域的发展,我对中青年医务工作者寄予了厚望,希望他们能够接过接力棒,能够充满激情和责任心的投身于血液肿瘤的研究,继续在这条艰辛的长征路上前行。我们的目标是使中国的血液肿瘤研究与国际接轨,并与国际同行,为血液肿瘤患者争取更长的生存和最佳的临床效果而不懈努力。
陈苏宁教授解读阿伐曲泊帕治疗急性白血病化疗相关性血小板减少症的疗效及安全性 2024-02-01
化疗相关性血小板减少症(CIT)为化疗常见的不良反应,其发生率与肿瘤类型、治疗方案和化疗周期等有关1。蒽环类药物和阿糖胞苷是急性白血病常用的化疗药物,具有较强的骨髓抑制毒性。因此,急性白血病患者的骨髓抑制通常较实体肿瘤更为严重,CIT往往达到3~4级2。 在近期闭幕的第65届美国血液学会(ASH)年会上,新一代小分子促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)阿伐曲泊帕治疗急性白血病化疗相关性血小板减少症的最新研究3数据公布,验证了其在血液肿瘤CIT治疗中的疗效与安全性。现特邀苏州大学附属第一医院陈苏宁教授对研究结果进行精彩解读和点评。 研究背景 CIT是急性白血病患者常见的治疗并发症,会导致患者的出血风险增加和预后不良,现有治疗策略主要为血小板输注、重组人白细胞介素-11(rhIL-11)和重组人血小板生成素(rhTPO),但上述治疗方案仍存在一定局限性,部分患者治疗效果并不理想。因此,CIT的治疗仍面临着较多挑战。 阿伐曲泊帕是新一代TPO-RA,在美国、欧洲和中国已获批用于治疗择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者;此外,在美国和欧洲还被批准用于治疗对既往治疗反应不佳的成人慢性免疫性血小板减少症患者。本研究旨在确定阿伐曲泊帕治疗急性白血病化疗后血小板减少症的疗效和安全性,为该药物在临床中的应用提供更多循证医学证据。 研究方法 研究收集了24例发生3/4级CIT的急性白血病患者的临床资料(第3-28天)。所有患者均口服阿伐曲泊帕治疗,剂量为40mg/d。当患者的血小板计数<20×109/L或发生出血事件时,予以血小板输注。当患者达到完全缓解(CR),即血小板计数增加至>100×109/L或较基线水平增加>50×109/L,则停止使用阿伐曲泊帕。 研究结果 24例CIT患者的中位年龄为38岁,其中14例患者被诊断为急性髓系白血病(AML),9例患者被诊断为急性淋巴细胞白血病(ALL),1例患者被诊断为混合表型急性白血病(MPAL)。 AML患者的化疗方案包括地西他滨联合维奈克拉、地西他滨联合阿糖胞苷、三氧化二砷联合维甲酸、阿扎胞苷联合维奈克拉、阿扎胞苷联合中等剂量的阿糖胞苷。ALL患者的化疗方案包括CD19特异性CAR-T细胞治疗、地西他滨、贝林妥欧单抗、IVP方案(伊达比星、长春地辛和泼尼松)、阿扎胞苷联合维奈克拉和西达本胺。MPAL患者化疗方案为地西他滨联合维奈克拉。 基线时,10例患者发生了3级CIT,14例患者发生了4级CIT,最低血小板计数的中位数为19×109/L。 治疗期间,14例患者接受了血小板输注。达到CR的中位时间为6天,无患者因不良反应或对药物不耐受而停止治疗。 与使用阿伐曲泊帕治疗前相比,治疗后患者的血小板计数显著提升(P=0.0001)。 停药7天后,22例(91.67%)患者的最佳血小板计数达CR标准。 研究结论 阿伐曲泊帕可有效增加急性白血病患者化疗后的血小板计数,且安全性良好,是CIT患者的有效治疗选择。 陈苏宁教授点评 CIT为常见的化疗相关性血液学不良反应,可增加出血风险、延长住院时间、增加医疗费用,导致化疗剂量强度降低、时间推迟、甚至治疗中止,从而影响抗肿瘤疗效,不利于患者的长期生存1。《中国肿瘤化疗相关性血小板减少症专家诊疗共识(2019版)》指出1,CIT预防和治疗的主要措施为输注血小板和给予促血小板生长因子(rhIL-11、rhTPO)。然而,血小板输注易增加感染传染性疾病的风险,或使患者体内产生血小板抗体,导致输注无效或输注后免疫反应4。rhTPO和rhIL-11虽然可以减轻化疗后血小板计数下降的程度,减少血小板输注的次数,但rhTPO可能产生中和抗体;rhIL-11易造成心脏毒性等不良事件4,且二者均为皮下注射,长期应用会降低患者的依从性5。因此,临床亟待寻求给药方式更为便捷且安全有效的促血小板生成药物。 阿伐曲泊帕是新一代口服TPO-RA,通过与TPO受体跨膜区结合,激活人体内TPO受体,刺激信号转导并模拟TPO的生物学效应,提升血小板计数5。其次,口服给药能减少患者的住院时间和频繁往返医院的次数,可更好地满足院外管理需求;同时,因其分子结构中不含金属离子螯合基团,故不受饮食限制,可与餐同服,患者依从性高6。此外,该药物不含潜在肝毒性基团,无肝脏相关不良事件的发生风险,安全性良好7。既往已有研究结果表明阿伐曲泊帕在CIT的治疗中显示出良好的疗效,展现出了较大的临床应用潜力1,8。本研究结果显示,阿伐曲泊帕可有效提升急性白血病患者化疗后的血小板水平,且安全性、耐受性良好,证实了以往的研究结果。 综上所述,阿伐曲泊帕为急性白血病并发CIT的患者提供了高效、安全、便利的治疗选择,在CIT防治领域的应用前景广阔。未来,希望研究者们能针对更多的瘤种和更多的患者展开前瞻性研究,进一步验证阿伐曲泊帕为CIT群体带来的获益。
张磊教授:ITP二线治疗“欣”进展,助推临床疗效“欣”提升 2024-02-01
原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。60岁以上老年人是ITP高发人群,育龄期女性发病率略高于同年龄组男性,老年患者致命性出血发生风险明显高于年轻患者[1]。ITP主要发病机制是血小板自身抗原免疫耐受性丢失,导致体液和细胞免疫异常活化,共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。ITP的典型症状包括皮肤黏膜出血、瘀斑、牙龈出血、鼻出血和月经过多等,严重病例可能会出现呕血、黑便、血尿等症状,甚至颅内出血,部分患者无明显出血表现,仅在体检时发现血小板计数减少。 党的二十大报告提出,“推进健康中国建设,把保障人民健康放在优先发展的战略位置。”这为一线医务工作者指明了方向和思路,也为医疗学科建设和发展提出更高要求。ITP的治疗遵循个体化原则,在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平,减少出血事件,关注患者健康生活质量[1],这对医务工作者深入研究ITP病理生理机制,探索不同靶点的新型药物及不同类型药物的联合治疗策略,提出了更高的要求。随着我国医疗水平的稳步提升,ITP诊疗领域的发展取得了长足发展,广大医务工作者始终牢记使命、恪尽职守,拓展科学研究的深度和广度,为推进健康中国建设、守护人民健康贡献力量。 本期“星访谈——医生说”系列访谈特邀中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)张磊教授,就我国ITP诊疗原则及相关适应症临床研究成果进行深入的解读与分享。  

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